多施設共同ランダム化臨床試験における治療効果の施設間差評価手法の開発

• 研究課題/領域番号: 22K17333
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分58010:医療管理学および医療系社会学関連
• 研究機関: 神戸大学 (2023); 大阪公立大学 (2022)
• 研究代表者: 今井 匠 神戸大学, 医学部附属病院, 特命准教授 (50896305)
• 研究期間 (年度): 2022-04-01 – 2025-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2024年度: 520千円 (直接経費: 400千円、間接経費: 120千円); 2023年度: 130千円 (直接経費: 100千円、間接経費: 30千円); 2022年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
• キーワード: 臨床試験 / 治療効果の施設間差 / メタアナリシス / 実践的臨床試験 / 多施設共同ランダム化臨床試験 / メタアナリシス統計手法

研究開始時の研究の概要

実臨床に近い設定で実施される実践的臨床試験が増え、臨床試験における治療効果の施設間差の評価の重要性が認識されている。医薬品規制調和国際会議のガイドライン（ICHE9）にも、試験で得られた治療効果の一般化可能性を評価する上で、施設間差の検討が重要であると記載されている。本研究の目的は、多施設共同ランダム化臨床試験における治療効果の施設間差の評価に対して、メタアナリシス統計手法の応用可能性を検討し、施設間差評価の実施を奨励することである。

研究実績の概要

本研究の目的は、多施設共同臨床試験における治療効果の施設間差の評価において、メタアナリシスに倣った2段階推定の利便性と実用性を検討し、施設間差の評価の実施を奨励することである。前年度に引き続き、本年度（2023年度）もメタアナリシスに倣った2段階推定の利便性と実用性の検討に充てた。
本年度の間に検討結果を論文化する予定であったが、外部の臨床統計家にレビューを依頼した結果、「実データ例を追加することで論文の内容が充実する」とのコメントを得た。そこで一旦論文の流れを再構成することとし、投稿の予定を延長して、本研究で使用できる実データの提供先の調整を進めた。理想的な実データとしては、実践的臨床試験であり、且つ施設間差評価が重要となるものを想定した。提供先の候補の目途はある程度定まり、来年度中には実データ例を含めた論文化に進める目途を立てることができた。また、この過程で臨床研究者に「施設間差の評価実施の重要性、およびそれが簡易に実施できること」の説明を行い、統計家に限らない臨床医学研究者からの反応を得ることができた。実際の論文の読者層に近い立場からの反応を踏まえ、論文の書きぶりの修正を行った。実データ例を盛り込むことは読者の立場に沿った改善であったと考えられる。
論文投稿先の第一候補としては、前年度の検討結果を踏まえた「Clinical Trials誌」を考えており変更の予定はない。論文に掲載する予定の解析プログラムのレビューも前年度に引き続き進めている。

現在までの達成度 (区分)

4: 遅れている

理由

作成していた論文の構成を変更することとしたため、業績創出の観点からは進捗に遅れが出ている。また、研究代表者の所属先の変更が重なり、環境の再整備に時間を要してしまった。

今後の研究の推進方策

当初の予定では、「施設間差の評価についての論文」→「施設間差の評価の実施を奨励」と進む予定であったが、前者の論文の内容が後者の一部を含む形となり、全体の進捗に遅れが生じた。相対的に論文化の重要性が増しているため、慎重かつ早急に進める予定である。