直接細胞変換と人工miRNAを組み合わせた画期的AAV遺伝子治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 22K19514
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分52:内科学一般およびその関連分野
• 研究機関: 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
• 研究代表者: 井上 健 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 疾病研究第二部, 室長 (30392418)
• 研究期間 (年度): 2022-06-30 – 2025-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2022年度)
• 配分額: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円); 2024年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円); 2023年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円); 2022年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
• キーワード: AAV遺伝子治療 / 直接細胞変換 / 人工miRNA / オリゴデンドロサイト / アストロサイト

研究開始時の研究の概要

遺伝性中枢神経系疾患では神経細胞やグリア細胞の変性脱落を伴うことが多いため、アデノ随伴ウィルス(AAV)を用いた遺伝子治療の有効性については、残存している標的細胞の量や病的状態に大きく依存し、時にその治療効果は限定的となる。そこで我々は、AAVを用いた遺伝子導入の併用により、標的細胞以外の比較的病的変化が少ない細胞を標的細胞に直接的に細胞変換し、これをAAV遺伝子治療の標的細胞とすることで、本治療法の有効性を上昇させる画期的な技術として細胞変換併用型遺伝子治療を開発する。