福山型筋ジストロフィーおよび類縁疾患の分子標的治療と病態解明

• 研究課題/領域番号: 23249049
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 研究分野: 神経内科学
• 研究機関: 神戸大学
• 研究代表者: 戸田 達史 神戸大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (30262025)
• 連携研究者: 小林 千浩 神戸大学, 大学院・医学研究科, 教授 (90324780) ; 金川 基 神戸大学, 大学院・医学研究科, 助教 (00448044) ; 池田 真理子 (谷口 真理子) 神戸大学, 大学院・医学研究科, 特命講師 (00410738)
• 研究期間 (年度): 2011-04-01 – 2014-03-31
• 研究課題ステータス: 完了 (2013年度)
• 配分額: 47,970千円 (直接経費: 36,900千円、間接経費: 11,070千円); 2013年度: 13,910千円 (直接経費: 10,700千円、間接経費: 3,210千円); 2012年度: 15,730千円 (直接経費: 12,100千円、間接経費: 3,630千円); 2011年度: 18,330千円 (直接経費: 14,100千円、間接経費: 4,230千円)
• キーワード: 福山型筋ジストロフィー / レトロトランスポゾン / ジストログリカノパチー / アンチセンス治療 / フクチン / ポストリン酸構造

研究概要

福山型筋ジストロフィー（FCMD）がスプライシング異常症であることを見出し、この異常スプライシングを制御するアンチセンス核酸を用い患者細胞及びモデルマウスでの治療に成功した。さらにアンチセンス核酸の指摘化を行い前臨床試験に用いる至適アンチセンスを決定した。今後臨床応用を目指したい。
ポストリン酸修飾構造はαDG異常症モデルマウスで欠損しており、FCMDおよび類縁疾患の病態の中心といえる構造である。
フクチン欠損型ジストログリカノパチー２種作成し、筋再生障害を伴う筋ジストロフィーであり、またAAV遺伝子治療は、多くのタイプのジストログリカノパチーに対して有効な治療法であることを示した。

研究成果

• [雑誌論文] Genetic mutations in adipose triglyceride lipase and myocardial up-regulation of peroxisome proliferated activated receptor-γ in patients with triglyceride deposit cardiomyovasculopathy. (2014)
  • 著者名/発表者名: Hirano K, Tanaka T, Ikeda Y, Yamaguchi S, Zaima N, Kobayashi K, Suzuki A, Sakata Y, Sakata Y, Kobayashi K, Toda T, Fukushima N, Ishibashi-Ueda H, Tavian D, Nagasaka H, Hui SP, Chiba H, Sawa Y, Hori M.
  • 雑誌名: Biochem Biophys Res Commun. 巻: 443 号: 2 ページ: 574-579
  • DOI: 10.1016/j.bbrc.2013.12.003
  • 査読あり
• [雑誌論文] The protective effect of LRRK2 p.R1398H on risk of Parkinson's disease is independent of MAPT and SNCA variants. (2014)
  • 著者名/発表者名: Heckman MG, Elbaz A, Soto-Ortolaza AI, ..., Genetic Epidemiology Of Parkinson's Disease (GEO-PD) Consortium.
  • 雑誌名: Neurobiol Aging 巻: 35 号: 1 ページ: 266.e5-266.e14
  • DOI: 10.1016/j.neurobiolaging.2013.07.013
  • 査読あり
• [雑誌論文] A case of Bardet-Biedl syndrome complicated with intracranial hypertension in a Japanese child. (2014)
  • 著者名/発表者名: Saida K, Inaba Y, Hirano M, Satake W, Toda T, Suzuki Y, Sudo A, Noda S, Hidaka Y, Hirabayashi K, Imai H, Kurokawa T, Koike K.
  • 雑誌名: Brain Dev 巻: 印刷中 号: 8 ページ: 721-724
  • DOI: 10.1016/j.braindev.2013.10.013
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Impaired viability of muscle precursor cells in muscular dystrophy with glycosylation defects and amelioration. of its severe phenotype by limited gene expression. (2013)
  • 著者名/発表者名: Kanagawa M, et. al.
  • 雑誌名: Hum Mol Genet 巻: 22 号: 15 ページ: 3003-3015
  • DOI: 10.1093/hmg/ddt157
  • 査読あり
• [雑誌論文] A drug screening platform for Alzheimer's disease with intracellular Aβ oligomers using patient-specific iPSCs (2013)
  • 著者名/発表者名: Kondo, T., (他24名), Murakami, K., Irie, K., Klein, W. L., Mori, H., Asada, T., Takahashi, R., Iwata, N., Yamanaka, S., Inoue, H
  • 雑誌名: Cell Stem Cell 巻: 12 号: 4 ページ: 487-496
  • DOI: 10.1016/j.stem.2013.01.009
  • 査読あり / オープンアクセス
• [雑誌論文] Myositis with antimitochondrial antibodies diagnosed by musculus rectus abdominis biopsy. (2013)
  • 著者名/発表者名: Uenaka K, Kowa H, Sekiguchi K, Nagata K, Ohtsuka Y, Kanda F, Toda T.
  • 雑誌名: Muscle Nerve 巻: 47 号: 5 ページ: 766-768
  • DOI: 10.1002/mus.23730
  • 査読あり
• [雑誌論文] A novel mutation in the C2 domain of protein kinase C gamma associated with spinocerebellar ataxia type 14. (2013)
  • 著者名/発表者名: Ueda T, Seki T, Katanazaka K, Sekiguchi K, Kobayashi K, Kanda F, Toda T.
  • 雑誌名: J Neurol 巻: 260 号: 6 ページ: 1664-1666
  • DOI: 10.1007/s00415-013-6916-0
  • 査読あり
• [雑誌論文] Inhibition of Protein Misfolding/Aggregation Using Polyglutamine Binding Peptide QBP1 as a Therapy for the Polyglutamine Diseases. (2013)
  • 著者名/発表者名: H. Akiko Popiel
  • 雑誌名: Neuro therapeutics 巻: (印刷中) 号: 3 ページ: 440-446
  • DOI: 10.1007/s13311-013-0184-7
  • 査読あり
• [雑誌論文] Mutations in COQ2 in familial and sporadic multiple-system atrophy the multiple-system atrophy research collaboration (2013)
  • 著者名/発表者名: Mitsui J, et. al.
  • 雑誌名: N Engl J Med 巻: 369 号: 3 ページ: 233
  • DOI: 10.1056/nejmoa1212115
  • 査読あり
• [雑誌論文] Novel POMGnT1 mutations cause muscle-eye-brain disease in Chinese patients (2013)
  • 著者名/発表者名: Jiao H, Manya H, Wang S, Zhang Y, Li X, Xiao J, Yang Y, Kobayashi K, Toda T, Endo T, Wu X, Xiong H.
  • 雑誌名: Mol Genet Genomics 巻: 288 号: 7-8 ページ: 297-308
  • DOI: 10.1007/s00438-013-0749-5
  • 査読あり
• [雑誌論文] Molecular pathology of Sandhoff disease with p.Arg505Gln in HEXB: application of simulation analysis. (2013)
  • 著者名/発表者名: Yasui N, Takaoka Y, Nishio H, Nurputra DK, Sekiguchi K, Hamaguchi H, Kowa H, Maeda E, Sugano A, Miura K, Sakaeda T, Kanda F, Toda T.
  • 雑誌名: J Hum Genet 巻: 58 号: 9 ページ: 611-617
  • DOI: 10.1038/jhg.2013.68
  • NAID: 10031195298
  • 査読あり
• [雑誌論文] YY1 binds to α-synuclein 3'-flanking region SNP and stimulates antisense noncoding RNA expression. (2013)
  • 著者名/発表者名: Mizuta I, Takafuji K, Ando Y, Satake W, Kanagawa M, Kobayashi K, Nagamori S, Shinohara T, Ito C, Yamamoto M, Hattori N, Murata M, Kanai Y, Murayama S, Nakagawa M, Toda T.
  • 雑誌名: J Hum Genet 巻: 58 号: 11 ページ: 711-719
  • DOI: 10.1038/jhg.2013.90
  • 査読あり
• [雑誌論文] AGO61-dependent GlcNAc modification primes the formation of functional glycans on α-dystroglycan. (2013)
  • 著者名/発表者名: Yagi H, Nakagawa N, Saito T, Kiyonari H, Abe T, Toda T, Wu SW, Khoo KH, Oka S, Kato K.
  • 雑誌名: Sci Rep 巻: 3 号: 1 ページ: 3288-3288
  • DOI: 10.1038/srep03288
  • NAID: 120005353504
  • 査読あり
• [雑誌論文] Plasmablasts as migratory IgG-producing cells in the pathogenesis of neuromyelitis optica. (2013)
  • 著者名/発表者名: Chihara N, Aranami T, Oki S, Matsuoka T, Nakamura M, Kishida H, Yokoyama K, Kuroiwa Y, Hattori N, Okamoto T, Murata M, Toda T, Miyake S, Yamamura T.
  • 雑誌名: PLoS One 巻: 8 号: 12 ページ: e83036-e83036
  • DOI: 10.1371/journal.pone.0083036
  • 査読あり
• [雑誌論文] 福山型筋ジストロフィー 遺伝子・病態の解明、分子標的治療を目指して (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史, 谷口 真理子(池田), 金川 基, 小林 千浩
  • 雑誌名: 生化学 巻: 85 ページ: 253-260
  • NAID: 10031169565
• [雑誌論文] 福山型筋ジストロフィーの新たな病態と分子標的治療 (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史, 池田 真理子, 小林 千浩
  • 雑誌名: 小児科診療 巻: 76 ページ: 671-671
• [雑誌論文] 【検査値を読む2013】 遺伝子・染色体検査 先天性遺伝子検査 福山型筋ジストロフィー遺伝子 (2013)
  • 著者名/発表者名: 小林 千浩, 戸田 達史
  • 雑誌名: 内科 巻: 111 ページ: 1087-1087
• [雑誌論文] 【サルコペニアとアンチエイジング】 筋肉研究の最前線 筋ジストロフィー (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 雑誌名: アンチ・エイジング医学 巻: 9 ページ: 541-547
• [雑誌論文] Two cohort and three independent anonymous twin projects at the Keio Twin Research Center (KoTReC) (2013)
  • 著者名/発表者名: Ando, J., Fujisawa, K. K., Shiki shima, C., Hiraishi, K., Nozaki, M., Yamagata, S., Takahashi, Y., Ozaki, K., Suzuki, K., Deno, M., Sasaki. S.. Toda, T., Kobayashi, K., Sugimoto, Y., Okada, M., Kijima, N., Ono, Y., Yoshimura, K, Kakihana, S., Maekawa, H., Kamakura, T., Nonaka, K., Kato, N., & Ooki, S.
  • 雑誌名: Twin Research and Human Genetics 巻: 16 号: 1 ページ: 202
  • DOI: 10.1017/thg.2012.131
  • 査読あり
• [雑誌論文] 各種疾患 神経筋疾患 福山型筋ジストロフィーの分子病態と治療 (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 雑誌名: Annual Review神経 巻: 2013 ページ: 238-245
• [雑誌論文] Absence of post-phosphoryl modification in dystroglycanopathy mouse models and wild-type tissues expressing a non-laminin binding form of alpha-dystroglycan (2012)
  • 著者名/発表者名: Kuga A, Kanagawa M, Sudo A, Chan YM, Tajiri M, Manya H, Kikkawa Y, Nomizu M, Kobayashi K, Endo T, Lu QL, Wada Y, Toda T
  • 雑誌名: J Biol Chem 巻: 287 ページ: 9560-9567
  • 査読あり
• [雑誌論文] Detection of the dystroglycanopathy protein, fukutin, using a new panel of site-specific monoclonal antibodies. (2012)
  • 著者名/発表者名: Lynch TA, Lam le T, Man Nt, Kobayashi K, Toda T, Morris GE.
  • 雑誌名: Biochem Biophys Res Commun 巻: 424 号: 2 ページ: 354-357
  • DOI: 10.1016/j.bbrc.2012.06.147
  • 査読あり
• [雑誌論文] Large-scale replication and heterogeneity in Parkinson disease genetic loci. (2012)
  • 著者名/発表者名: Sharma M, Ioannidis JPA, Aasly JO, Brice A, ..., Satake W, ..., Toda T,..., Kruger R.
  • 雑誌名: Neurology 巻: 79 号: 7 ページ: 659-667
  • DOI: 10.1212/wnl.0b013e318264e353
  • 査読あり
• [雑誌論文] Screening of genes involved in chromosome segregation during meiosis I: in vitro gene transfer to mouse fetal oocytes. (2012)
  • 著者名/発表者名: Tsutsumi M, Kowa-Sugiyama H, Bolor H, Kogo H, Inagaki H, Ohye T, Yamada K, Taniguchi-Ikeda M, Toda T, Kurahashi H.
  • 雑誌名: J Hum Genet 巻: 57 号: 8 ページ: 515-522
  • DOI: 10.1038/jhg.2012.61
  • NAID: 10031056588
  • 査読あり
• [雑誌論文] Human natural killer-1 sulfotransferase (HNK-1ST)-induced sulfate-transfer regulates laminin-binding glycans on α-dystroglycan. (2012)
  • 著者名/発表者名: Nakagawa N, Manya H, Toda T, Endo T, Oka S.
  • 雑誌名: J Biol Chem 巻: 287 号: 36 ページ: 30823-30832
  • DOI: 10.1074/jbc.m112.363036
  • 査読あり
• [雑誌論文] Anti-Hu-associated Paraneoplastic Encephalomyelitis with Esophageal Small Cell Carcinoma (2012)
  • 著者名/発表者名: Shirafuji T, Kanda F, Sekiguchi K, Higuchi M, Yokosaki H, Tanaka K, Takahashi H, Toda T.
  • 雑誌名: Internal Medicine 巻: 51 号: 17 ページ: 2423-2427
  • DOI: 10.2169/internalmedicine.51.6884
  • NAID: 130002062329
  • ISSN: 0918-2918, 1349-7235
  • 査読あり
• [雑誌論文] Association analysis of LRP8 SNP rs3820198 and rs5174 with Parkinson's disease in Han Chinese population. (2012)
  • 著者名/発表者名: Chen K, Chen YP, Song W, Huang R, Zhao B, Cao B, Yang Y, Satake W, Toda T, Shang HF.
  • 雑誌名: Neurol Res 巻: 34 号: 7 ページ: 725-729
  • DOI: 10.1179/1743132812y.0000000075
  • 査読あり
• [雑誌論文] Genome-Wide DNA Methylation and Gene Expression Analyses of Monozygotic Twins Discordant for Intelligence Levels (2012)
  • 著者名/発表者名: Yu CC
  • 雑誌名: PLoS ONE 巻: 7 号: 10 ページ: e47081-e47081
  • DOI: 10.1371/journal.pone.0047081
  • 査読あり
• [雑誌論文] A multi-centre clinico-genetic analysis of the VPS35 gene in Parkinson disease indicates reduced penetrance for disease-associated variants. (2012)
  • 著者名/発表者名: Sharma M, Ioannidis JP, Aasly JO, ..., Satake W, ..., Toda T, ..., GEOPD consortium.
  • 雑誌名: J Med Genet 巻: 49 号: 11 ページ: 721-726
  • DOI: 10.1136/jmedgenet-2012-101155
  • 査読あり
• [雑誌論文] Hsp40 Gene Therapy Exerts Therapeutic Effects on Polyglutamine Disease Micevia a Non-Cell Autonomous Mechanism. (2012)
  • 著者名/発表者名: H. Akiko Popiel
  • 雑誌名: PLoS One 巻: 7 号: 11 ページ: e51069-e51069
  • DOI: 10.1371/journal.pone.0051069
  • 査読あり
• [雑誌論文] 【遺伝性筋疾患の新たな治療戦略】 福山型筋ジストロフィーの新たな病態とアンチセンス療法 (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史, 谷口 真理子(池田), 小林 千浩
  • 雑誌名: 神経内科 巻: 76 ページ: 361-366
• [雑誌論文] 福山型筋ジストロフィーの病的スプライシング異常とアンチセンス療法 (2012)
  • 著者名/発表者名: 谷口(池田)真理子, 小林千浩, 戸田達史
  • 雑誌名: 実験医学 巻: 30 ページ: 950-953
• [雑誌論文] MEDICAL TOPICS(第42回) 福山型筋ジストロフィーのスプライシング異常に対するアンチセンス治療 (2012)
  • 著者名/発表者名: 谷口 真理子(池田), 小林 千浩, 戸田 達史
  • 雑誌名: THE LUNG-perspectives 巻: 20 ページ: 186-191
• [雑誌論文] 【神経筋疾患の分子標的治療開発】 福山型筋ジストロフィーの分子標的治療 (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史, 谷口 真理子(池田), 小林 千浩
  • 雑誌名: BIO Clinica 巻: 27 ページ: 925-929
• [雑誌論文] 【RNAバイオロジーの最先端】 福山型先天性筋ジストロフィーの発症機序と治療戦略 (2012)
  • 著者名/発表者名: 谷口 真理子(池田), 戸田 達史
  • 雑誌名: 細胞 巻: 44 ページ: 598-602
• [雑誌論文] Neuroimaging features of xeroderma pigmentosum group A (2012)
  • 著者名/発表者名: Ueda T
  • 雑誌名: Brain Behav 巻: 2 号: 1 ページ: 1-5
  • DOI: 10.1002/brb3.22
  • 査読あり
• [雑誌論文] Absence of post-phosphoryl modification in dystroglycanopathy mouse models and wild-type tissues expressing a non-laminin binding form of α-dystroglycan (2012)
  • 著者名/発表者名: Kuga A
  • 雑誌名: J Biol Chem 巻: 287 号: 12 ページ: 9560-9567
  • DOI: 10.1074/jbc.m111.271767
  • 査読あり
• [雑誌論文] Mislocalization of fukutin protein by disease-causing missense mutations can be rescued with treatments directed at folding amelioration (2012)
  • 著者名/発表者名: Tachikawa M
  • 雑誌名: J Biol Chem 巻: 287 号: 11 ページ: 8398-8406
  • DOI: 10.1074/jbc.m111.300905
  • 査読あり
• [雑誌論文] Pathogenic exon-trapping by SVA retrotransposon and rescue in Fukuyama muscular dystrophy (2011)
  • 著者名/発表者名: Taniguchi-Ikeda M, Kobayashi K, Kanagawa M, Yu CC, Mori K, Oda T, Kuga A, Kurahashi H, Akman HO, DiMauro S, Kaji R, Yokota T, Takeda S, Toda T
  • 雑誌名: Nature 巻: 478 号: 7367 ページ: 127-131
  • DOI: 10.1038/nature10456
  • 査読あり
• [雑誌論文] Genetic and clinical analysis in a Chinese parkinsonism-predominant spinocerebellar ataxia type 2 family (2011)
  • 著者名/発表者名: Sun, H.
  • 雑誌名: J Hum Genet 巻: 56 号: 4 ページ: 330-334
  • DOI: 10.1038/jhg.2011.14
  • 査読あり
• [雑誌論文] Endoplasmic reticulum stress response in P104L mutant caveolin-3 transgenic mice (2011)
  • 著者名/発表者名: Kuga A, Ohsawa Y, Okada T, Kanda F, Kanagawa M, Toda T, Sunada Y.
  • 雑誌名: Hum Mol Genet 巻: 20(15) 号: 15 ページ: 2975-2983
  • DOI: 10.1093/hmg/ddr201
  • 査読あり
• [雑誌論文] The aggregation inhibitor peptide QBP1 as a therapeutic molecule for the polyglutamine neurodegenerative diseases (2011)
  • 著者名/発表者名: H.Akiko Popiel
  • 雑誌名: Journal of Atnino Acids 巻: 2011 ページ: 265084-265084
  • DOI: 10.4061/2011/265084
  • 査読あり
• [雑誌論文] Role of sepiapterin reductase gene at the PARK3 locus in Parkinson's disease (2011)
  • 著者名/発表者名: Sharma M
  • 雑誌名: Neurobiol Aging 巻: 32 号: 11 ページ: 2108.e1-2108.e5
  • DOI: 10.1016/j.neurobiolaging.2011.05.024
  • 査読あり
• [雑誌論文] 【筋疾患update】αジストログリカン異常症 (2011)
  • 著者名/発表者名: 久我敦
  • 雑誌名: BRAIN and NERVE 巻: 63巻11号 ページ: 1189-1195
• [雑誌論文] 【筋ジストロフィーの分子病態から治療へ】福山型筋ジストロフィー症の成因 (2011)
  • 著者名/発表者名: 金川基
  • 雑誌名: 生体の科学 巻: 62巻2号 ページ: 91-94
• [雑誌論文] 国際共同研究におけるGenome-Wide Association Study (GWAS) (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 雑誌名: Medical Science Digest 巻: 37巻9号 ページ: 346-347
• [雑誌論文] 【パーキンソン病発症のメカニズム】パーキンソン病の分子遺伝学ゲノム関連解析研究 (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 雑誌名: BIO Clinica 巻: 26巻8号 ページ: 701-705
• [雑誌論文] 【変わりゆくパーキンソン病診療早期診断から進行期患者の治療まで】孤発性パーキンソン病の分子病態機序はどこまで解明されたか (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 雑誌名: 内科 巻: 107巻5号 ページ: 759-766
• [学会発表] Genomewide Analysis and Molecular Targeting Therapy for Parkinson’s Disease and Muscular Dystrophy. (2014)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: SYMPOSIUM ON MEMBRANE BIOLOGY.
  • 発表場所: University of Washington, Seattle U.S.A.
  • 招待講演
• [学会発表] Alpha-dystroglycanopathy and molecular targeting therapy (2013)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: Third International Workshop for Glycosylation Defects in Muscular Dystrophies
  • 発表場所: Omni Charlotte Hotel, Charlotte NC. U.S.A.
  • 年月日: 2013-04-18
• [学会発表] αジストログリカノパチー 筋疾患研究最前線 (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 学会等名: 第54回日本神経学会学術大会
  • 発表場所: 東京国際フォーラム
  • 招待講演
• [学会発表] 福山型筋ジストロフィー―Fukutinの発見・病態から，治療をめざして (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 学会等名: 第55回日本小児神経学会学術集会
  • 発表場所: iichiko総合文化センター 大分
  • 招待講演
• [学会発表] 福山型筋ジストロフィーの分子標的治療 (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 学会等名: 第20回日本遺伝子診療学会大会
  • 発表場所: アクトシティ浜松コングレスセンター 静岡
  • 招待講演
• [学会発表] 福山型など糖鎖異常による筋ジストロフィーの病態と分子標的治療. 脳・神経・筋疾患と糖. (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 学会等名: 第32回日本糖質学会年会
  • 発表場所: 大阪国際交流センター
  • 招待講演
• [学会発表] 糖鎖異常筋ジストロフィーの分子病態とAAV治療 (2013)
  • 著者名/発表者名: 戸田 達史
  • 学会等名: 日本人類遺伝学会第58回大会
  • 発表場所: 江陽グランドホテル
  • 招待講演
• [学会発表] Alpha-dystroglycanopathy and molecular targeting therapy. (2013)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: Third International Workshop for Glycosylation Defects in Muscular Dystrophies.
  • 発表場所: Omni Charlotte Hotel,Charlotte NC, U.S.A.
  • 招待講演
• [学会発表] Genomics and molecular targeting therapy of neurological diseases. (2013)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: The 13th Annual Meeting of East Asian Union of Human Genetics Societies in conjunction with the 9th National Congress of Genetics Society of China.
  • 発表場所: Harbin, China
  • 招待講演
• [学会発表] 福山型筋ジストロフィーの分子標的治療 (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第53回日本神経学会学術大会
  • 発表場所: 東京国際フォーラム
  • 招待講演
• [学会発表] Molecular targeting therapy for muscular dystrophies. (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第18回日本遺伝子治療学会学術集会
  • 発表場所: ホテル熊本テルサ
  • 招待講演
• [学会発表] 神経筋疾患のゲノミクスと分子標的治療 (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第14回日本RNA学会年会
  • 発表場所: 東北大学百周年記念会館
  • 招待講演
• [学会発表] 福山型筋ジストロフィー、パーキンソン病をはじめとする神経疾患の遺伝学的解析・ 病態治療解析 (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第35回日本神経科学大会
  • 発表場所: 名古屋国際会議場
  • 招待講演
• [学会発表] 筋ジストロフィーのモデル動物と分子標的治療 (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 日本人類遺伝学会第57回大会
  • 発表場所: 京王プラザホテル
  • 招待講演
• [学会発表] RNA-based mechanism and therapy for muscular dystrophy. (2012)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史, 池田真理子, 小林千浩
  • 学会等名: 第35回日本分子生物学会年会
  • 発表場所: 福岡国際会議場・マリンメッセ福岡
  • 招待講演
• [学会発表] Fukuyama congenital muscular dystrophy - update. (2012)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: The 11th Annual Scientiafic Meeting of the Asian Oceanian Myology Center
  • 発表場所: 京都大学
  • 招待講演
• [学会発表] Pathogenic Exon-trapping by SVA Retrotransposon and Therapeutic Rescue with Antisense Oligonucleotide in Fukuyama Muscular Dystrophy. (2012)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: The 22nd CDB Meeting
  • 発表場所: 理化学研究所 発生・再生科学総合研究センター
  • 招待講演
• [学会発表] Novel pathomechanism and molecular targeting therapy for Fukuyama CMD. (2012)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: 9th Japanese-French Symposium for Muscular Dystrophy
  • 発表場所: JA共済ビルカンファレンス・ホール. 東京
  • 招待講演
• [学会発表] Molecular Targeting Therapy for Muscular Dystrophy. (2012)
  • 著者名/発表者名: Tatsushi Toda
  • 学会等名: The 12th Annual Meeting of East Asian Union of Human Genetics Societies in conjunction with the 45th Scientific Meeting of Korean Society of Medical Genetics
  • 発表場所: ソウル大学病院 こども病院 韓国
  • 招待講演
• [学会発表] Genome-wide studies and molecular targeting therapy for-neurological diseases (2011)
  • 著者名/発表者名: Toda T
  • 学会等名: JAPANESE-FINNISH JOINT SYMPOSIUM
  • 発表場所: Hilton Helsinki Strand(フィンランド)(招待講演)
  • 年月日: 2011-12-14
• [学会発表] SVAレトロトランスポゾン挿入による病的exon-trappingと福山型筋ジストロフィーにおけるレスキュー (2011)
  • 著者名/発表者名: 小林千浩
  • 学会等名: 第34回日本分子生物学会年会
  • 発表場所: パシフィコ横浜(横浜)
  • 年月日: 2011-12-14
• [学会発表] AN A-SYNUCLEIN 3'-FLANKING REGION SNP INTERACTS WITH PARKINSON'S DISEASE SUSCEPTIBILITY VIA ALLELE-SPECIFIC BINDING OF A TRANSCRIPTION FACTOR (2011)
  • 著者名/発表者名: Toda T
  • 学会等名: XXth World Congress of Neurology
  • 発表場所: Mansour Eddhabi Congress Center(モロッコ)
  • 年月日: 2011-11-13
• [学会発表] SVAレトロトランスポゾンによる病的エクソントラッピングと福山型筋ジストロフィーにおけるレスキュー (2011)
  • 著者名/発表者名: 谷口(池田)真理子
  • 学会等名: 日本人類遺伝学会第56回大会
  • 発表場所: 幕張メッセ(千葉)
  • 年月日: 2011-11-12
• [学会発表] 神経筋疾患のゲノムクスと分子標的治療 (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 日本人類遺伝学会第66回大会
  • 発表場所: 幕張メッセ(千葉)(招待講演)
  • 年月日: 2011-11-12
• [学会発表] フクチン変異筋ジストロフィーにおけるミスセンス変異体局在異常とジストログリカン糖修飾活性、およびクルクミンによる局在補正 (2011)
  • 著者名/発表者名: 立川雅司
  • 学会等名: 日本人類遺伝学会第56回大会
  • 発表場所: 幕張メッセ(千葉)
  • 年月日: 2011-11-11
• [学会発表] Dysferlin-mediated membrane repair system contributes to maintenance of skeletal muscle cell viability in mouse models for muscular dystrophy (2011)
  • 著者名/発表者名: Toda T
  • 学会等名: 16^<th> International Congress of the World Muscle Society
  • 発表場所: Ria Park Hotels Almancil Algarve(ポルトガル)
  • 年月日: 2011-10-19
• [学会発表] 機能性糖鎖:基礎から疾患まで (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第84回日本生化学会大会
  • 発表場所: 京都国際会館(京都)(招待講演)
  • 年月日: 2011-09-22
• [学会発表] ジストログリカンの新規リガンド分子ピカチュリンの結合解析と糖鎖異常型筋ジストロフィー病態への関与 (2011)
  • 著者名/発表者名: 金川基
  • 学会等名: 第84回日本生化学会大会
  • 発表場所: 京都国際会館(京都)
  • 年月日: 2011-09-22
• [学会発表] Japanese 2nd GWAS identifies a novel risk locus and detects a strong association at MCCC1 for Parkinson's disease (2011)
  • 著者名/発表者名: Satake W
  • 学会等名: Genetic Epidemiology of Parkinson's Disease Consortium 6th annual meeting
  • 発表場所: NorthShore University HealthSystem,(アメリカ)(招待講演)
  • 年月日: 2011-09-19
• [学会発表] パーソナルゲノム研究のオーバービュー (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第52回日本神経学会学術大会
  • 発表場所: 名古屋国際会議場(名古屋)(招待講演)
  • 年月日: 2011-05-19
• [学会発表] 福山型筋ジストロフィーの新たな病態・治療戦略 (2011)
  • 著者名/発表者名: 戸田達史
  • 学会等名: 第52回日本神経学会学術大会
  • 発表場所: 名古屋国際会議場(名古屋)(招待講演)
  • 年月日: 2011-05-19
• [学会発表] PD GWAS in Asian Cohort (2011)
  • 著者名/発表者名: Satake W
  • 学会等名: Genetics of Neurodegenerative Disease Neurochip and Beyond
  • 発表場所: Omni Shoreham Hotel(ワシントンD.C.)(招待講演)
  • 年月日: 2011-04-20
• [備考]
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/sinkei/
• [備考]
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/clgene/
• [備考] 神経内科 神戸大学大学院医学系研究科・内科学講座
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/sinkei/
• [備考] 神戸大学大学院 医学研究科 生理学・細胞生物学講座 分子脳科学分野
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/clgene/
• [備考] 神経内科 神戸大学大学院医学系研究科・内科学講座
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/sinkei/
• [備考] 神戸大学大学院 医学研究科 生理学・細胞生物学講座 分子脳科学分野
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/clgene/
• [備考]
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/im3/rinsyo/shinkei/index.html
• [備考]
  • URL: http://www.med.kobe-u.ac.jp/clgene/
• [産業財産権] 福山型筋ジストロフィー治療用医薬組成物 (2012)
  • 発明者名: 戸田達史, 小林千浩, 池田真理子
  • 権利者名: 国立大学法人神戸大学
  • 産業財産権種類: 特許
  • 出願年月日: 2012-04-05
• [産業財産権] 福山型筋ジストロフィー治療用医薬組成物 (2012)
  • 発明者名: 戸田 達史、 小林 千浩、 池田 真理子
  • 権利者名: 戸田 達史、 小林 千浩、 池田 真理子
  • 産業財産権種類: 特許
  • 産業財産権番号: 2012-086891
  • 出願年月日: 2012-04-05