研究課題
基盤研究(C)
血管内投与により広範な中枢神経領域の神経細胞に効率よく遺伝子を導入できるアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを応用して, 神経変性疾患に対する新規遺伝子治療法を開発した. 球脊髄性筋萎縮症(SBMA)のモデルマウスでは, 脊髄運動神経細胞でmiR-196aを発現させることにより異常アンドロゲン受容体蛋白が減少し症状が改善した. Alzheimer病モデルマウスでは, 脳内の広範な領域でAβ分解酵素のNeprilysin を発現させることにより認知機能の改善効果を得た. ALSのモデルマウスでは, 脊髄運動神経細胞でRNA編集酵素のADAR2を発現させることにより症状の進行を抑制した.
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