| 研究課題/領域番号 |
23590642
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
応用薬理学
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| 研究機関 | 熊本大学 |
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研究代表者 |
入江 徹美 熊本大学, 大学院生命科学研究部, 教授 (60150546)
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| 研究分担者 |
石塚 洋一 熊本大学, 生命科学研究部, 講師 (70423655)
有馬 英俊 熊本大学, 生命科学研究部, 教授 (50260964)
本山 敬一 熊本大学, 生命科学研究部, 准教授 (50515608)
松尾 宗明 佐賀大学, 医学部, 准教授 (20219398)
持永 早希子 佐賀大学, 医学部, 医療技術職員 (70601045)
藤戸 博 佐賀大学, 医学部, 教授 (50325594)
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| 研究期間 (年度) |
2011 – 2013
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| 研究課題ステータス |
完了 (2013年度)
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| 配分額 *注記 |
5,200千円 (直接経費: 4,000千円、間接経費: 1,200千円)
2013年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2012年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2011年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
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| キーワード | Niemann-Pick Type C病 / シクロデキストリン / ニーマン・ピック病C型 |
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| 研究概要 |
細胞内の脂質代謝・転送の破綻に起因する稀少難病であるNiemann-Pick病Type C (NPC)治療における2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin (HPBCD)の有効性・安全性評価を行った。HPBCD (1000-4000 mg/kg,週1回皮下投与)は、Npc1欠損マウスの病態改善効果を示した。この際、血清中HPBCD濃度は0.1-2 mMの範囲であった。また、Npc1欠損マウスでは、健常マウスと比較して、HPBCD大量投与においても臓器傷害が生じにくいことが明らかになった。本研究は、NPC治療におけるHPBCD投与の最適化に寄与するものと思われる。
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