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筋ジストロフィー症に対する次世代治療開発基盤の確立

研究課題

研究課題/領域番号 23659520
研究種目

挑戦的萌芽研究

配分区分基金
研究分野 小児科学
研究機関京都大学

研究代表者

平家 俊男  京都大学, 医学研究科, 教授 (90190173)

研究分担者 平松 英文  京都大学, 医学(系)研究科(研究院), 助教 (40362503)
研究期間 (年度) 2011 – 2012
研究課題ステータス 完了 (2012年度)
配分額 *注記
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2012年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2011年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
キーワード筋ジストロフィー / iPS 細胞 / iPS細胞 / 筋ジストロフィー症 / 骨格筋
研究概要

筋ジストロフィー症に代表される筋変性疾患に対する根本的治療法は存在しない。新規治療として遺伝子治療が模索されているが、一部の筋変性疾患のみが対象となり、普遍性を持つ新しい治療展開が期待されている。近年、ヒト ES 細胞に加えて、ヒト iPS 細胞が作成され、その多能性幹細胞が有する骨格筋分化能を用いて、筋変性疾患に対する新規診療基盤の確立が模索されている。その1つは骨格筋幹細胞(satellite 細胞)を作成し、移植医療への展開を進める方向であるが全身投与という難問が存在する。一方、近年の iPS 細胞作成技術の確立により、筋ジストロフィー症患者由来ヒト疾患特異的 iPS 細胞から骨格筋幹細胞、成熟細胞を作成することが可能となった。その手法を用い、骨格筋幹細胞(satellite 細胞)細胞死、枯渇を抑制する新規の分子を見い出す、ジストロフィン遺伝子に対して効率的なエクソンスキッピングを引き起こす分子を同定する、などの新規の治療基盤開発が現実のものとなった。我々は、既に開発済みのマウス ES 細胞、マウス iPS 細胞を用いて骨格筋幹細胞(satellite 細胞)を作成する基盤技術(Mizuno Y FASEBJ 24:2245:2010, Chang H FASEBJ 23:1907:2009)をもとに、ヒト ES 細胞、ヒト iPS 細胞より、特異的に骨格筋を作成する基盤技術を開発した。(Awaya T, Heike T et al. PloS One 7:e51638 2012)。さらに、7名の筋ジストロフィー患者からの iPS 細胞作成にも着手しており(内6名に関しては iPS 細胞を作製済み)、疾患特異的 iPS 細胞を用いた研究体制が整備済みである。

報告書

(3件)
  • 2012 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2011 実施状況報告書
  • 研究成果

    (2件)

すべて 2012

すべて 雑誌論文 (2件) (うち査読あり 1件)

  • [雑誌論文] Selective development of myogenic mesenchymal cells from human embryonic and induced pluripotent stem cells2012

    • 著者名/発表者名
      AwayaT, Kato T, Mizuno Y, Chang H, Niwa A, Umeda K, Nakahata T, Heike T.
    • 雑誌名

      PLoS One

      巻: 7(12)

    • NAID

      120005122354

    • 関連する報告書
      2012 研究成果報告書
  • [雑誌論文] Selective development of myogenic mesenchymal cells from human embryonic and induced pluripotent stem cells2012

    • 著者名/発表者名
      Awaya T., Kato T., Mizuno Y., Chang H., Niwa A., Umeda K., Nakahata T., Heike T.
    • 雑誌名

      PLoS ONE

      巻: 7(12) 号: 12 ページ: e51638-e51638

    • DOI

      10.1371/journal.pone.0051638

    • NAID

      120005122354

    • 関連する報告書
      2012 実績報告書
    • 査読あり

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公開日: 2011-08-05   更新日: 2019-07-29  

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