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GM2ガングリオシドーシスの新規バイオマーカーの開発

研究課題

研究課題/領域番号 23659527
研究種目

挑戦的萌芽研究

配分区分基金
研究分野 小児科学
研究機関明治薬科大学

研究代表者

櫻庭 均  明治薬科大学, 薬学部, 教授 (60114493)

研究期間 (年度) 2011 – 2013
研究課題ステータス 完了 (2013年度)
配分額 *注記
3,510千円 (直接経費: 2,700千円、間接経費: 810千円)
2013年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2012年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2011年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
キーワードGM2ガングリオシドーシス / テイ-サックス病 / ザンドホッフ病 / GM2ガングリオシド / リゾ-GM2ガングリオシド / バイオマーカー / 1. GM2ガングリオシドーシス / 2. テイ-サックス病 / 3. ザンドホッフ病 / 4. GM2 ガングリオシド / 5. リゾGM2ガングリオシド / 6. バイオマーカー / テイ-サックス病 / リゾ-GM2ガングリオシド
研究概要

ザンドホッフ病(SD)マウスの脳及び血漿中のリゾGM2ガングリオシド(リゾGM2)含量をHPLCで測定し、ヘキソサミニダーゼA(HexA)活性を持つ改変型ヘキソサミニダーゼB(HexB)の効果を解析した。次に、テイ-サックス病(TSD)及びSD患者の血漿中のリゾGM2濃度を測定した。SDマウスの脳及び血漿中のリゾGM2含量は、対照と比べて増加しており、改変型HexB の脳室内投与により減少した。TSDやSD患者の血漿中リゾGM2レベルは、対照に比べて高く、その増加の度合いは、HexA 活性の低下と相関していた。リゾGM2は、GM2ガングリオシドーシスのバイオマーカーとなり得ると考えられた。

報告書

(4件)
  • 2013 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2012 実施状況報告書
  • 2011 実施状況報告書
  • 研究成果

    (50件)

すべて 2014 2013 2012 2011 その他

すべて 雑誌論文 (12件) (うち査読あり 12件) 学会発表 (26件) (うち招待講演 4件) 図書 (11件) 備考 (1件)

  • [雑誌論文] Comparative study on mannose 6-phosphate residue contents of recombinant lysosomal enzymes2014

    • 著者名/発表者名
      Togawa T, Takada M, Aizawa Y, Tsukimura T, Chiba Y, Sakuraba H
    • 雑誌名

      Mol Genet Metab

      巻: 111 ページ: 369-373

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Structural and clinical implications of amino acid substitutions in α-L-iduronidase : insight into the basis of mucopolysaccharidosis type I2014

    • 著者名/発表者名
      Saito S, Ohno K, Maita N, Sakuraba H
    • 雑誌名

      Mol Genet Metab

      巻: 111 ページ: 107-112

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Structural and clinical implications of amino acid substitutions in α-L-iduronidase: Insight into the basis of mucopolysaccharidosis type I2014

    • 著者名/発表者名
      Seiji Saito, Kazuki Ohno, Nobuo Maita, Hitoshi Sakuraba
    • 雑誌名

      Molecular Genetics and Metabolism

      巻: 111 号: 2 ページ: 107-112

    • DOI

      10.1016/j.ymgme.2013.10.005

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Comparative study on mannose 6-phosphate residue contents of recombinant lysosomal enzymes.2014

    • 著者名/発表者名
      Togawa T., Takada M., Aizawa Y., Tsukimura T., Chiba Y., Sakuraba H.
    • 雑誌名

      Mol. Genet. Metab.

      巻: 111 号: 3 ページ: 369-373

    • DOI

      10.1016/j.ymgme.2013.12.296

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Comparative study of structural changes caused by different substitutions at the same residue on α-galactosidase A.2013

    • 著者名/発表者名
      Saito S., Ohno K., Sakuraba H.
    • 雑誌名

      PLoS ONE

      巻: 8 号: 12 ページ: e84267-e84267

    • DOI

      10.1371/journal.pone.0084267

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書 2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Development of a highly sensitive immuno-PCR assay for the measurement of alpha-galactosidase A protein levels in serum and plasma2013

    • 著者名/発表者名
      Nakano, S. Morizane, Y. Makisaka, N. Suzuki, T. Togawa, T. Tsukimura, T. Kawashima, I. Sakuraba, H. Shibasaki, F.
    • 雑誌名

      PLoS One

      巻: 8 号: 11 ページ: e78588-e78588

    • DOI

      10.1371/journal.pone.0078588

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書 2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Human α-L-iduronidase uses its own N-glycan as a substrate-binding and catalytic module2013

    • 著者名/発表者名
      Maita N, Tsukimura T, Taniguchi T, Saito S, Ohno K, Taniguchi H, Sakuraba H
    • 雑誌名

      Proc. Natl. Acad. Sci. USA.

      巻: 110 号: 36 ページ: 14628-14633

    • DOI

      10.1073/pnas.1306939110

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] High-throughput screening identified disease-causing mutants and functional variants of α-galactosidase A gene in Japanese male hemodialysis patients2012

    • 著者名/発表者名
      Doi K, Noiri E, Ishizu T, Negishi K, Suzuki Y, Hamasaki Y, Honda K, Fujita T, Tsukimura T, Togawa T, Saito S, Sakuraba H
    • 雑誌名

      J Hum Genet

      巻: 57 ページ: 575-579

    • NAID

      10031056926

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Database of the clinical phenotypes, genotypes and mutant arylsulfatase B structures in mucopolysaccharidosis type VI2012

    • 著者名/発表者名
      Saito S, Ohno K, Sekijima M, Suzuki T, Sakuraba H
    • 雑誌名

      J Hum Genet

      巻: 57 ページ: 280-282

    • NAID

      10030662932

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Database of the clinical phenotypes, genotypes, and mutant arylsulfatase B structures in mucopolysaccharidosis type VI2012

    • 著者名/発表者名
      Saito S, et al
    • 雑誌名

      J.Hum.Genet.

      巻: 57 号: 4 ページ: 280-282

    • DOI

      10.1038/jhg.2012.6

    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] High-throughput screening identified disease-causing mutants and functional variants of α-galactosidase A gene in Japanese male hemodialysis patients.2012

    • 著者名/発表者名
      Doi K., et al.
    • 雑誌名

      J. Hum. Genet.,

      巻: 57 号: 9 ページ: 575-579

    • DOI

      10.1038/jhg.2012.68

    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Lyso-GM2 ganglioside : a possible biomarker of Tay-Sachs disease and Sandhoff disease2011

    • 著者名/発表者名
      Kodama T, Togawa T, Tsukimura T, Kawashima I, Matsuoka K, Kitakaze K, Tsuji D, Itoh K, Ishida Y, Suzuki M, Suzuki T, Sakuraba H
    • 雑誌名

      PLoS One

      巻: 6 号: 12 ページ: e29074-e29074

    • DOI

      10.1371/journal.pone.0029074

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書 2011 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [学会発表] 早期診断・早期治療が必要な先天代謝異常症 ファブリー病2014

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      角膜カンファランス 2014 第38回日本角膜学会総会 第30回日本角膜移植学会
    • 発表場所
      沖縄
    • 年月日
      2014-01-31
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Molecular interaction between a mutant α-galactosidase A and imino sugars2014

    • 著者名/発表者名
      Tsukimura T, Togawa T, Sakuraba H
    • 学会等名
      10th Annual WORLD Symposium^<TM> 2014
    • 発表場所
      San Diego, California, USA
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Replacement effects of human modified lysosomal β-hexosaminidase B on Tay-Sachs disease and Sandhoff disease models and imaging with novel pH-activatable fluorescent probes2014

    • 著者名/発表者名
      Kitakaze K, Asanuma D, Kamiya M, Tsuji D, Ikuo M, Urano Y, Sakuraba H, Ito K
    • 学会等名
      10th Annual WORLD Symposium^<TM> 2014
    • 発表場所
      San Diego, California, USA
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Genotype/phenotype correlation in Fabry disease2013

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H
    • 学会等名
      The 15th Annual Asia LSD Symposium
    • 発表場所
      Chiba, Japan
    • 年月日
      2013-11-26
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] 治療可能な希少疾病ファブリー病~酵素補充療法の実際~2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第40回日本小児臨床薬理学会 学術集会
    • 発表場所
      横浜
    • 年月日
      2013-11-02
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] よくわかるシリーズ ファブリー病 : ファブリー病の診断法2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第58回日本透析医学会 学術集会・総会
    • 発表場所
      福岡
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] High Risk Screening for Fabry Disease2013

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H
    • 学会等名
      Asian Congress for Lysosomal Storage Disease Screening
    • 発表場所
      Kumamoto, Japan
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] ファブリー病の診断法2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第58回日本透析医学会 学術集会・総会
    • 発表場所
      福岡
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] 酵素/低分子化合物複合体形成機構の熱力学的・構造学的検討2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第1回日本シャペロン療法研究会, 遺伝性難病の治療を目指して
    • 発表場所
      東京
    • 年月日
      2012-11-11
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] ファブリー病の分子病態と腎障害2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第47回日本小児腎臓病学会学術集会
    • 発表場所
      東京
    • 年月日
      2012-06-29
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] 分子設計に基づくファブリー病新規治療戦略2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第57回(社)日本透析医学会 学術集会・総会
    • 発表場所
      札幌
    • 年月日
      2012-06-23
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] 蛋白尿に潜む疾患 ファブリー病2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第55回日本腎臓学会学術総会
    • 発表場所
      横浜
    • 年月日
      2012-06-01
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] 神経内科医が遭遇する疾患ファブリー病2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第53回日本神経学会学術大会
    • 発表場所
      東京
    • 年月日
      2012-05-24
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Construction of a database and development of new enzyme replacement therapy for Fabry disease2012

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H
    • 学会等名
      The 3rd Medicinal Chemistry Seminar (2012) of JSPS Asia-Africa Science Platform Program
    • 発表場所
      Tokyo, Japan
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Lyso-glycosphingolipids as biomarkers of sphingolipidoses.2012

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H.
    • 学会等名
      4th International Forum for Lysosomal Storage
    • 発表場所
      Tokyo, Japan.
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] New method for determination of globotriaosylceramide in plasma and urine from Fabry patients.2012

    • 著者名/発表者名
      Takasawa K., et al.
    • 学会等名
      The 3rd Medicinal Chemistry Seminar (2012) of JSPS Asia-Africa Science Platform Program
    • 発表場所
      Tokyo, Japan.
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [学会発表] Fabry 病の診断と治療2011

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第37回皮膚かたち研究会
    • 発表場所
      東京
    • 年月日
      2011-07-22
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] ファブリー病の診断治療戦略-最新のスクリーニング結果報告2011

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第55回日本腎臓学会学術総会
    • 発表場所
      横浜
    • 年月日
      2011-06-16
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Lyso-GM2 : GM2 ガングリオシドーシスのバイオマーカー2011

    • 著者名/発表者名
      児玉 敬、 兎川 忠靖、 川島 育夫、石田 洋一、 鈴木 實、 辻 大輔、 伊藤 孝司、 月村 考宏、 鈴木 俊宏、櫻庭 均
    • 学会等名
      第53回日本先天代謝異常学会総会, 第10回アジア先天代謝異常症シンポジウム
    • 発表場所
      千葉
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Lyso-GM2 ganglioside : A new biomarker of Tay-Sachs disease and Sandhoff disease2011

    • 著者名/発表者名
      Kodama T, Togawa T, Tsukimura T, Kawashima I, Ishida Y, Suzuki T, Sakuraba H
    • 学会等名
      The Second Medicinal Chemistry Seminar of JSPS Asia-Africa Science Platform Program
    • 発表場所
      New Delhi, India
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Development of new enzyme replacement therapy for Fabry disease based on molecular designing2011

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H
    • 学会等名
      The 31st Naito Conference, Glycan Expression and Regulation [II] : Metabolites, Stress Response, Microdomains, and Beyond
    • 発表場所
      Sapporo, Japan
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] New treatment of Fabry disease. Asian Congress for Inherited Metabolic Diseases (ACIMD)2011

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H
    • 学会等名
      Satellite Symposium 2011 Tokyo Meeting on Lysosomal Storage Disease Screening
    • 発表場所
      Tokyo, Japan
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] High-risk screening, database and biomarkers of Fabry disease2011

    • 著者名/発表者名
      Sakuraba H
    • 学会等名
      The 13th Annual Asia LSD Symposium
    • 発表場所
      Hong Kong, China
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Lyso-GM2: GM2 ガングリオシドーシスのバイオマーカー2011

    • 著者名/発表者名
      児玉 敬、兎川 忠靖、川島 育夫、石田 洋一、鈴木 實、辻 大輔、伊藤 孝司、月村 考宏、鈴木 俊宏、櫻庭 均
    • 学会等名
      第53回日本先天代謝異常学会総会
    • 発表場所
      千葉
    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
  • [学会発表] 治療可能な希少疾病ファブリー病~酵素補充療法の実際~

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第40回 日本小児臨床薬理学会 学術集会
    • 発表場所
      横浜
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] 早期診断・早期治療が必要な先天代謝異常症 ファブリー病

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 学会等名
      第30回日本角膜移植学会
    • 発表場所
      沖縄
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 招待講演
  • [図書] アスパルチルグルコサミン尿症. 先天代謝異常ハンドブック2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      中山書店
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] Canavan 病. 先天代謝異常ハンドブック2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      中山書店
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] 酵素(2)リソソーム酵素. DOJIN BIOSCIENCE SERIES 08 バイオ医薬品 開発の基礎から次世代医薬品まで2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      化学同人
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] DOJIN BIOSCIENCE SERIES 08バイオ医薬品 開発の基礎から次世代医薬品まで2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      化学同人(京都)
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
  • [図書] 先天代謝異常ハンドブック2013

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      中山書店(東京)
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
  • [図書] 分子生物学的病態生理学. ファブリー病Up Date2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      診断と治療社
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] 病態生理学.ファブリー病Up Date2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      診断と治療社
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] ゴーシェ病. 今日の小児治療指針、 第15版2012

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 総ページ数
      211
    • 出版者
      医学書院
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] ライソゾーム酵素の立体構造とライソゾーム病. ライソゾーム病-病態・診断の最近の進歩2011

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      診断と治療社
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] ライソゾームの糖脂質代謝. ライソゾーム病-病態・診断の最近の進歩2011

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      診断と治療社
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] ライソゾーム酵素の立体構造とライソゾーム病. ライソゾーム病-病態・診断の最近の進歩 (監修 衛藤義勝)2011

    • 著者名/発表者名
      櫻庭 均
    • 出版者
      診断と治療社(東京)
    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
  • [備考]

    • URL

      http://fabry-database.org/http://mps6-database.org/

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書

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公開日: 2011-08-05   更新日: 2019-07-29  

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