| 研究課題/領域番号 |
23659530
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 公益財団法人微生物化学研究会 |
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研究代表者 |
荒川 正行 公益財団法人微生物化学研究会, 微生物化学研究所, 研究員 (90398868)
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| 連携研究者 |
斎藤 加代子 東京女子医科大学, 医学部, 教授 (90138834)
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| 研究期間 (年度) |
2011 – 2013
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| 研究課題ステータス |
完了 (2013年度)
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| 配分額 *注記 |
3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円)
2013年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
2012年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2011年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 脊髄性筋萎縮症 / ポリオウイルス / 運動神経細胞 / 人工多能性幹細胞 / RNAウイルス / RNAウイルスベクター |
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| 研究概要 |
脊髄性筋萎縮症 (SMA)は脊髄前角細胞の変性による筋萎縮と進行性筋力低下を特徴とする常染色体劣性遺伝性疾患である。原因遺伝子はSurvival of motor neuron 1(SMN1)であり、現在まで根本治療法はない。一方、ポリオウイルス(PV)はRNAウイルスであり、脊髄前角の運動神経細胞や中枢神経系に感染して重篤な病変を生じさせる。本研究では、ヒトiPS細胞を神経細胞へ分化誘導し、PVゲノム内に外来遺伝子を導入したPVベクターを作製した。このベクターをヒトiPS細胞由来神経細胞やSMA患者由来細胞に外来遺伝子としてGFP及びGFP-SMN融合蛋白質として発現させることに成功した。
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