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ハイドロダイナミック遺伝子導入法による非ヒト霊長類への遺伝子治療

研究課題

研究課題/領域番号 23790595
研究種目

若手研究(B)

配分区分基金
研究分野 応用薬理学
研究機関新潟大学

研究代表者

上村 顕也  新潟大学, 医歯学総合病院, 医員 (00579146)

研究期間 (年度) 2011 – 2013
研究課題ステータス 完了 (2013年度)
配分額 *注記
4,420千円 (直接経費: 3,400千円、間接経費: 1,020千円)
2013年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2012年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2011年度: 2,080千円 (直接経費: 1,600千円、間接経費: 480千円)
キーワード遺伝子治療 / ハイドロダイナミック遺伝子導入法 / 肝臓 / 大動物 / 血管造影手技 / 血友病 / ハイドロダイナミック遺伝子治療 / 非ウイルスベクター / 前臨床研究
研究概要

ハイドロダイナミック遺伝子導入法は核酸溶液を圧負荷により注入し、遺伝子発現を得る方法である。我々はその臨床応用に向けた系統的検証を行い、本助成では、より人に近い動物モデルとして、非ヒト霊長類を対象としてその安全性、有用性を検証した。ヒヒの各区域肝静脈にカテーテルを挿入し、種々の注入圧、量、速度などのパラメーターでマーカー遺伝子を導入した。その結果に基づく、最適なパラメーターで、hFIX発現遺伝子を導入し、一時的にではあるが、治療域レベルの発現を認め、再治療効果、安全性も示唆された。引き続き、本結果に基づき、遺伝子導入システム、長期遺伝子発現ベクターの開発、前臨床試験を準備中である。

報告書

(4件)
  • 2013 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2012 実施状況報告書
  • 2011 実施状況報告書
  • 研究成果

    (34件)

すべて 2014 2013 2012 2011 その他

すべて 雑誌論文 (7件) (うち査読あり 7件) 学会発表 (24件) (うち招待講演 4件) 図書 (3件)

  • [雑誌論文] Liver-directed Gene Therapy2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, Abe H, Suda T, Aoyagi Y, Liu D
    • 雑誌名

      JSM Gastroenterol Hepatol

      巻: 1 ページ: 1005-1005

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Parameters Affecting Image-guided, Hydrodynamic Gene Delivery to Swine Liver.2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, Suda T, Zhang G, Aoyagi Y, Liu D
    • 雑誌名

      Mol Ther Nuclieic Acids

      巻: 2 ページ: e128-e128

    • DOI

      10.1038/mtna.2013.52

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書 2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Novel electric power-driven hydrodynamic injection system for gene delivery : safety and efficacy of human factor IX delivery in rats2013

    • 著者名/発表者名
      Yokoo T, Kamimura K, Suda T, Kanefuji T, Oda M, Zhang G, Liu D, Aoyagi Y
    • 雑誌名

      Gene Ther

      巻: 20 ページ: 816-823

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Liver-directed Gene Therapy.2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, Abe H, Suda T, Aoyagi Y, Liu D.
    • 雑誌名

      JSM Gastroenterol Hepatol.

      巻: 1 ページ: 1005-1005

    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Novel electric power-driven hydrodynamic injection system for gene delivery: safety and efficacy of human factor IX delivery in rats.2013

    • 著者名/発表者名
      Yokoo T
    • 雑誌名

      Gene Therapy

      巻: - 号: 8 ページ: 816-823

    • DOI

      10.1038/gt.2013.2

    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Advances in Gene Delivery Systems2011

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, Suda T, Zhang G, Liu D
    • 雑誌名

      Pharm Med

      巻: 25 ページ: 293-306

    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Advances in Gene Delivery Systems.2011

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, Suda T, Zhang G, Liu D
    • 雑誌名

      Pharm Med

      巻: 25 ページ: 293-306

    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [学会発表] Image-guided Hydrodynamic Gene and Cell Delivery through the Liver : Toward Clinical Applications2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, et al
    • 学会等名
      JDDW2013
    • 発表場所
      東京(口頭発表)
    • 年月日
      2013-10-09
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Development of Hydrodynamics-based Gene Therapy2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, et al
    • 学会等名
      日本遺伝子治療学会奨励賞受賞講演
    • 発表場所
      岡山(口頭発表)
    • 年月日
      2013-07-04
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] ハイドロダイナミック遺伝子導入法の臨床応用に向けて2013

    • 著者名/発表者名
      上村顕也, 他
    • 学会等名
      第13回日本遺伝子デリバリー研究会
    • 発表場所
      東京(口頭発表)
    • 年月日
      2013-05-11
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] ydrodynamics-based Gene Transfer to Large Animals2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, et al
    • 学会等名
      Genetic Transformation Technologies 2013
    • 発表場所
      ウィーン,オーストリア(口頭)
    • 年月日
      2013-02-14
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] ハイドロダイナミック遺伝子導入法の臨床応用へ向けて―医工連携による日本発のハイドロダイナミック遺伝子導入システムの開発―2013

    • 著者名/発表者名
      上村顕也
    • 学会等名
      第13回遺伝子デリバリー研究会
    • 発表場所
      東京
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
  • [学会発表] Development of Hydrodynamics-based Gene Therapy2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K
    • 学会等名
      日本遺伝子治療学会
    • 発表場所
      岡山
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] Image-guided, Hydrodynamic Gene and Cell Delivery through the Liver: Toward Clinical Applications2013

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K
    • 学会等名
      JDDW 2013 International Session
    • 発表場所
      東京
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
    • 招待講演
  • [学会発表] ハイドロダイナミック法によるヒヒ肝臓への遺伝子導入2012

    • 著者名/発表者名
      上村顕也, 他
    • 学会等名
      第16回日本肝臓学会大会(JDDW 2012)
    • 発表場所
      神戸(ポスタ発表)
    • 年月日
      2012-10-10
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] 医薬工連携による新規遺伝子導入装置の開発と今後の展開2012

    • 著者名/発表者名
      上村顕也, 他
    • 学会等名
      第28回日本DDS学会学術集会2012
    • 発表場所
      北海道(口頭発表)
    • 年月日
      2012-07-04
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Long-term Transgene Expression in Rat Liver using a Novel Electromotor-driven Hydrodynamic Gene Injector2012

    • 著者名/発表者名
      Yokoo T, Kamimura K, et al
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 15th Annual Meeting
    • 発表場所
      フィラデルフィア,アメリカ(ポスタ発表)
    • 年月日
      2012-05-16
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Image-guided, Lobe-specific Hydrodynamic Gene Delivery to Baboon Liver2012

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, et al
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy15th Annual Meeting
    • 発表場所
      フィラデルフィア,アメリカ(ポスタ発表)
    • 年月日
      2012-05-16
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] ハイドロダイナミック法を用いた遺伝子治療の前臨床研究2011

    • 著者名/発表者名
      上村顕也, 他
    • 学会等名
      第53回日本消化器病学会大会(JDDW 2011)
    • 発表場所
      福岡(口頭発表)
    • 年月日
      2011-10-20
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] 大動物に対するハイドロダイナミック遺伝子導入法2011

    • 著者名/発表者名
      上村顕也, 他
    • 学会等名
      アンチセンス・遺伝子・デリバリーシンポジウム2011
    • 発表場所
      大阪(口頭発表)
    • 年月日
      2011-09-02
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Development of Electromotor-driven Injector for Hydrodynamic Gene Delivery2011

    • 著者名/発表者名
      Yokoo T, Kamimura K, et al
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 14th Annual Meeting
    • 発表場所
      シアトル,アメリカ(ポスタ発表)
    • 年月日
      2011-05-21
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Optimization of Image-guided Hydrodynamic Gene Delivery to Liver of Large Animals2011

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, et al
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 14th Annual Meeting
    • 発表場所
      シアトル,アメリカ(口頭発表)
    • 年月日
      2011-05-21
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [学会発表] Optimization of Image-guided Hydrodynamic Gene Delivery to Liver of Large Animals2011

    • 著者名/発表者名
      Kenya Kamimura, et al.
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 14th Annual Meeting (Oral presentation)
    • 発表場所
      Washington State Convention & Trade Center, Seattle, WA, USA
    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
  • [学会発表] Development of Electromotor-driven Injector for Hydrodynamic Gene Delivery2011

    • 著者名/発表者名
      Takeshi Yokoo, Kenya Kamimura, et al.
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 14th Annual Meeting (Poster presentation)
    • 発表場所
      Washington State Convention & Trade Center, Seattle, WA, USA
    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
  • [学会発表] 大動物に対するハイドロダイナミック遺伝子導入法2011

    • 著者名/発表者名
      上村顕也、他。
    • 学会等名
      アンチセンス・遺伝子・デリバリーシンポジウム2011 (口頭発表)
    • 発表場所
      大阪大学
    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
  • [学会発表] ハイドロダイナミック法を用いた遺伝子治療の前臨床研究2011

    • 著者名/発表者名
      上村顕也、他。
    • 学会等名
      第53回日本消化器病学会大会(JDDW 2011)(口頭発表)
    • 発表場所
      福岡国際会議場
    • 関連する報告書
      2011 実施状況報告書
  • [学会発表] Image-guided, Lobe-specific Hydrodynamic Gene Delivery to Baboon Liver

    • 著者名/発表者名
      Kenya Kamimura, et al.
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 15th Annual Meeting (Oral Presentation)
    • 発表場所
      Philadelphia
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [学会発表] Long-term Transgene Expression in Rat Liver using a Novel Electromotor-driven Hydrodynamic Gene Injector

    • 著者名/発表者名
      Takeshi Yokoo, Kenya Kamimura, et al.
    • 学会等名
      American Society of Gene & Cell Therapy 15th Annual Meeting (Poster Presentation)
    • 発表場所
      Philadelphia
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [学会発表] 医薬工連携による新規遺伝子導入装置の開発と今後の展開

    • 著者名/発表者名
      上村顕也、他。
    • 学会等名
      第28回日本DDS学会学術集会 2012 (口頭発表)
    • 発表場所
      札幌
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [学会発表] ハイドロダイナミック法によるヒヒ肝臓への遺伝子導入

    • 著者名/発表者名
      上村顕也、他。
    • 学会等名
      第16回 日本肝臓学会大会 (JDDW 2012) (ポスタ発表)
    • 発表場所
      神戸
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [学会発表] Hydrodynamics-based Gene Transfer to Large Animals

    • 著者名/発表者名
      Kenya Kamimura
    • 学会等名
      Genetic Transformation Technologies 2013 (Oral Presentation)
    • 発表場所
      Vienna
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 招待講演
  • [図書] Advances and Challenges in the Delivery of Oligonucleotide-based Therapies2014

    • 著者名/発表者名
      Kamimura K, Suda T, Liu D
    • 総ページ数
      23
    • 出版者
      Future Science
    • 関連する報告書
      2013 実績報告書
  • [図書] Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology, 2013 Ch 15, Hydrodynamicpressure- based non-viral Nucleic Acid Delivery2013

    • 著者名/発表者名
      Suda T, Kamimura K, Zhang G, Liu D
    • 出版者
      Imperial College Press eBook
    • 関連する報告書
      2013 研究成果報告書
  • [図書] Advanced Textbook on Gene Transfer, Gene Therapy and Genetic Pharmacology, 2013 Ch 15, Hydrodynamic-pressure-based non-viral Nucleic Acid Delivery2013

    • 著者名/発表者名
      Suda T, Kamimura K, Zhang G, Liu D.
    • 出版者
      Imperial College Press
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書

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公開日: 2011-08-05   更新日: 2019-07-29  

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