| 研究概要 |
ポリグルタミン病変異蛋白の重合体形成を阻害する新規薬剤の開発を目的として,既に実施した大規模化合物スクリーニングにおいて50%以上の重合体形成阻害効果を示した化合物について,以下の方法でその有効性を検証し,複数(～15)の有望な薬剤を明らかにした.[1]Proteinfragmentcomplementationassay(PCA)法を応用した細胞系を用いた薬剤スクリーニング:蛍光蛋白-PCA細胞系の確立と有用性の検討,薬剤の有効性の検討,[2]ポリグルタミン病モデル線虫を用いた薬剤スクリーニング:野生型と比較したモデル線虫の特性解析,薬剤の治療効果の検討,[3]病態研究・創薬研究のためのMJD患者由来iPS細胞の樹立.今後,モデル動物やiPS細胞を用いて薬剤の治療効果の検討を進める.
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