| 研究課題/領域番号 |
23791208
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| 研究種目 |
若手研究(B)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 独立行政法人国立成育医療研究センター |
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研究代表者 |
神崎 誠一 独立行政法人国立成育医療研究センター, その他部局等, 研究員 (20589741)
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| 研究期間 (年度) |
2011-04-28 – 2015-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
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| 配分額 *注記 |
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2014年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2013年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円)
2012年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2011年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
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| キーワード | ライソゾーム / サンドホフ / 再生医療 / 細胞治療 / iPS / ライソゾーム病 / 成育医療 |
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| 研究成果の概要 |
本研究はヒト間葉系（幹）細胞及びヒトiPS細胞をライソゾーム病のモデルマウスに対して移植し、治療効果およ安全性を総合的に解析評価した。ヒト間葉系細胞またはヒトiPS細胞がライソゾーム酵素を細胞外に分泌するかどうかをin vitroで検討した結果、間葉系細胞に比べiPS細胞では分泌量が2倍以上多いことが確認された。次にSDマウスより樹立した細胞とiPS細胞より分化させた細胞を共培養した結果、酵素が取り込まれ、in vitroで治療効果が確認された。続いてSD-scidマウスにiPS細胞を移植し、50日後に血清中のHex活性を測定したところ、正常マウスの5～15％まで酵素活性が回復した。
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