慢性遺伝性筋疾患に対する新規 RNAi 医薬の開発

• 研究課題/領域番号: 23792431
• 研究種目: 若手研究(B)
• 配分区分: 基金
• 研究分野: 矯正・小児系歯学
• 研究機関: 徳島大学
• 研究代表者: 木内 奈央 徳島大学, 病院, 助教 (30457329)
• 研究期間 (年度): 2011 – 2012
• 研究課題ステータス: 完了 (2012年度)
• 配分額: 4,290千円 (直接経費: 3,300千円、間接経費: 990千円); 2012年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円); 2011年度: 3,120千円 (直接経費: 2,400千円、間接経費: 720千円)
• キーワード: RNAi / 骨格筋 / コラーゲン

研究概要

これまでsiRNA導入剤として有効性が確認されているアテロコラーゲンの代替として、より安価で臨床応用が可能な安全供給の確実性の高い特殊コラーゲンを開発し、この特殊コラーゲンを併用した骨格筋量抑制遺伝子であるマイオスタチン特異的siRNAの導入が、個体レベルにおいても局所の骨格筋量の調節に有効である可能性が示唆され、将来的に慢性遺伝性筋疾患に対する新規治療法の開発につながるものと考えられた。