ミトコンドリア遺伝子治療を実現するゲノム編集技術の創出

• 研究課題/領域番号: 23H00541
• 研究種目: 基盤研究(A)
• 配分区分: 補助金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 中区分90:人間医工学およびその関連分野
• 研究機関: 北海道大学
• 研究代表者: 山田 勇磨 北海道大学, 薬学研究院, 教授 (60451431)
• 研究分担者: 真栄城 正寿 北海道大学, 工学研究院, 准教授 (40744248) ; 武田 充人 北海道大学, 医学研究院, 講師 (00374413) ; 佐々木 大輔 北海道大学, 大学病院, 医員 (30933741) ; 日比野 光恵 北海道大学, 工学研究院, 助教 (50971404)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 47,450千円 (直接経費: 36,500千円、間接経費: 10,950千円); 2024年度: 13,650千円 (直接経費: 10,500千円、間接経費: 3,150千円); 2023年度: 20,150千円 (直接経費: 15,500千円、間接経費: 4,650千円)
• キーワード: 薬物送達システム / ミトコンドリア / ゲノム編集 / 遺伝子治療 / ナノカプセル

研究開始時の研究の概要

ミトコンドリアは細胞核とは異なる独自の遺伝子(ゲノム)を保有しており、ミトコンドリアのゲノム変異(遺伝子に傷がつく)と様々な疾患との関連が報告されている。本研究では、ミトコンドリア標的型ナノカプセル (MITO-Porter)を利用して、疾患細胞のミトコンドリアへゲノム編集装置（遺伝子を書き換えることができる装置）を運搬し、ミトコンドリアの機能を遺伝子レベルで治療することを目指す。本研究で構築するナノカプセルは、ミトコンドリアを標的とする遺伝子治療を実現するだけではなく、多彩な機能を有したミトコンドリアを標的としたライフサイエンスの発展に大きく貢献する事が期待される。