研究課題/領域番号 |
23H02402
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研究種目 |
基盤研究(B)
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配分区分 | 補助金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
小区分42040:実験動物学関連
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研究機関 | 順天堂大学 |
研究代表者 |
中西 友子 順天堂大学, 医学部, 助教 (10344863)
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研究分担者 |
古川 洋一 東京大学, 医科学研究所, 教授 (20272560)
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研究期間 (年度) |
2023-04-01 – 2027-03-31
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研究課題ステータス |
交付 (2023年度)
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配分額 *注記 |
18,590千円 (直接経費: 14,300千円、間接経費: 4,290千円)
2023年度: 4,940千円 (直接経費: 3,800千円、間接経費: 1,140千円)
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キーワード | セーフハーバー領域 / ノックイン / フェニルケトン尿症 / Cas9 nickase / アデノウイルスベクター |
研究開始時の研究の概要 |
ゲノム編集による遺伝子治療技術は急速に開発が進んでおり、遺伝病やがんなどの難治性疾患の根治につながる革新的な技術として期待されている。しかし、オフターゲット変異や染色体の切断による転座のリスクなど、従来の遺伝子治療とは異なる安全性の課題がある。我々は既に、Cas9 nickaseとガイドRNAを複数同時に発現する独自のアデノウイルスベクターを開発して、オフターゲットのないin vivoノックアウト系を確立している。本研究ではその系を応用して、セーフハーバー領域を標的とし、Cas9 nickaseによる二本鎖切断を伴わない安全性を重視したin vivoノックインシステムの開発を目指す。
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