人工染色体移植基盤の開発と肺疾患治療への応用

• 研究課題/領域番号: 23K05611
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分42040:実験動物学関連
• 研究機関: 大学共同利用機関法人自然科学研究機構(機構直轄研究施設)
• 研究代表者: 大関 淳一郎 大学共同利用機関法人自然科学研究機構(機構直轄研究施設), 生命創成探究センター, 特任助教 (30514088)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2025年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円); 2024年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2023年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
• キーワード: ヒト人工染色体 / 遺伝子治療 / エピゲノム編集 / 染色体移植 / 肺疾患

研究開始時の研究の概要

ゲノム解読技術が進歩し、個人ゲノムから遺伝的な病因・発症リスクを読み取れるようになってきた。その反面、薬や治療法が準備されていない疾患も多い。これに素早く対応できるのは、遺伝子自体を薬とする方法や、Cas9等のゲノム編集遺伝子を用いて疾患部のゲノム(エピゲノム)を修正する方法等、遺伝子導入による治療法である。現在、安全に遺伝子導入できるDNA長は5kb程度だが、様々な疾患に対応するためには上限を引き上げる必要がある。本研究では、100kb以上のDNAを搭載可能なヒト人工染色体ベクターを用い、標的細胞に効率よく長いDNAを導入する技術を開発するとともに、実際に肺疾患治療ができるかの検証を行う。