研究課題/領域番号 |
23K05627
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研究種目 |
基盤研究(C)
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配分区分 | 基金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
小区分42040:実験動物学関連
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研究機関 | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
研究代表者 |
富成 司 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部, リサーチフェロー (50734878)
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研究分担者 |
出沢 真理 東北大学, 医学系研究科, 教授 (50272323)
青木 吉嗣 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター, 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部, 部長 (80534172)
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研究期間 (年度) |
2023-04-01 – 2026-03-31
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研究課題ステータス |
交付 (2023年度)
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配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2025年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2024年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2023年度: 2,210千円 (直接経費: 1,700千円、間接経費: 510千円)
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キーワード | デュシェンヌ型筋ジストロフィー / Muse細胞 / 幹細胞移植 |
研究開始時の研究の概要 |
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) はジストロフィン遺伝子の変異による難治性筋疾患である。一方、multi-lineage differentiating stress enduring (Muse) 細胞は、①生体内に存在するため腫瘍化の懸念が低い、②遺伝子導入や分化誘導が不要である、③経静脈投与のため侵襲的な処置が不要である、④ 免疫抑制剤投与など無しにドナーMuse細胞点滴で直接使用可能である等の優れた特性を有する。本研究では、DMDモデルマウスにヒト間葉系幹細胞から単離したMuse細胞を経静脈投与し、DMD病態に対する効果について解析する。
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