研究課題
基盤研究(C)
MEFV遺伝子関連腸炎は新たに構築された疾患概念で、MEFV遺伝子変異によりインフラマソーム経路が活性化する。本研究ではヒトiPS細胞を用いてMEFV遺伝子関連腸炎の疾患モデリングを確立し新規治療標的の探索を行う。まずMEFV遺伝子関連腸炎の患者由来のiPS細胞を用いて腸管上皮細胞およびマクロファージへ分化誘導する。また健常人由来のiPS細胞に対してCRISPRiシステムでMEFV遺伝子を抑制した上で、同様の組織へ分化させる。これらのMEFV遺伝子関連腸炎疾患モデルを用い、バイオインフォマティクス解析にて創薬ターゲットを探索し、この疾患モデルを用いて新規薬剤候補による炎症抑制実験を行う。