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リジン尿性蛋白不耐症のQOL改善を目指した中枢神経障害への治療法確立の試み

研究課題

研究課題/領域番号 23K07231
研究種目

基盤研究(C)

配分区分基金
応募区分一般
審査区分 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
研究機関岩手医科大学

研究代表者

柿坂 啓介  岩手医科大学, 医学部, 准教授 (40583563)

研究分担者 和田 泰格  岩手医科大学, 医学部, 講師 (30530042)
黒田 英克  岩手医科大学, 医学部, 特任教授 (70382596)
赤坂 真奈美  岩手医科大学, 医学部, 教授 (00405797)
松本 主之  岩手医科大学, 医学部, 教授 (10278955)
研究期間 (年度) 2023-04-01 – 2026-03-31
研究課題ステータス 交付 (2023年度)
配分額 *注記
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2025年度: 780千円 (直接経費: 600千円、間接経費: 180千円)
2024年度: 1,040千円 (直接経費: 800千円、間接経費: 240千円)
2023年度: 2,860千円 (直接経費: 2,200千円、間接経費: 660千円)
キーワードLPI / アストロサイト / 肝性脳症 / アンモニア / リジン尿性蛋白不耐症 / 細胞内アミノ酸不均衡
研究開始時の研究の概要

LPI患者単核球由来iPS細胞を樹立し,アストロサイトへ分化させたのち,健常人由来iPS細胞由来アストロサイトと細胞機能を比較する.更にアンモニアに対する障害機序を検討し,細胞内アミノ酸不均衡が障害を修飾している可能性について検証する.アミノ酸不均衡の是正による細胞障害軽減の可能性について明らかにしていく.

研究実績の概要

リジン尿性蛋白不耐症患者由来のiPS細胞を用いてアストロサイトへの分化実験を行った.当初,細胞外基質が分化培養に適さず,複数種類の細胞外基質を選定し培養を行ったため,実験が予定していた期間以上必要になった.
現在は分化したアストロサイトの安定した培養条件を確認できた.当初用いていたiPS細胞の維持培養液を現在はmTeSR Plusに変更,細胞外基質もiPS細胞維持に用いているもので分化実験を行っていたが,Corning® マトリゲル基底膜マトリックスに変更し実験をおこなった.

現在までの達成度 (区分)
現在までの達成度 (区分)

4: 遅れている

理由

実験概要にも記載したが,細胞分化における至適培養条件の設定に時間を要した.現在は,安定した分化細胞の培養が可能となったため,本年度に遅滞した実験計画を予定通り遂行できる予定である.

今後の研究の推進方策

患者由来iPS細胞の分化実験と並行して,健常者由来iPS細胞からの分化も順調に進行しており,来年度は予定通り研究計画が遂行できると考えている.

報告書

(1件)
  • 2023 実施状況報告書

URL: 

公開日: 2023-04-13   更新日: 2024-12-25  

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