遺伝子改変マウスを用いたグルタル酸尿症の病態解析

• 研究課題/領域番号: 23K07335
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 熊本大学
• 研究代表者: 松本 志郎 熊本大学, 大学院生命科学研究部(医), 准教授 (70467992)
• 研究分担者: 荒木 正健 熊本大学, 生命資源研究・支援センター, 准教授 (80271609)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2025年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円); 2024年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2023年度: 1,950千円 (直接経費: 1,500千円、間接経費: 450千円)
• キーワード: グルタル酸血症 / メタボローム解析 / 動物モデル / ヒトiPS細胞 / 創薬

研究開始時の研究の概要

本研究は、グルタル酸尿症2型モデルマウスを用いて病態を解析し、さらにグルタル酸血症2型患者由来iPS細胞を用いた外挿性評価を行い、双方の技術を組み合わせることで新たな治療法の開発基盤を構築することを目的とする。