小児から若年成人における進行期骨髄異形成症候群の多元的病態解析と予後因子の解明

• 研究課題/領域番号: 23K07819
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分54010:血液および腫瘍内科学関連
• 研究機関: 聖路加国際大学
• 研究代表者: 長谷川 大輔 聖路加国際大学, 聖路加国際病院, 医長 (60408119)
• 研究分担者: 岩淵 英人 地方独立行政法人静岡県立病院機構静岡県立こども病院(臨床研究室), 臨床研究室, 医長 (40410790) ; 吉田 健一 国立研究開発法人国立がん研究センター, 研究所, 分野長 (50738226) ; 出口 隆生 国立研究開発法人国立成育医療研究センター, 小児がんセンター, 診療部長 (70345990) ; 小野 林太郎 聖路加国際大学, 聖路加国際病院, 医員 (80841197)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2025年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2024年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2023年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
• キーワード: 骨髄異形成症候群 / 小児 / 若年成人

研究開始時の研究の概要

小児・思春期・若年成人(CAYA)世代における骨髄異形成症候群(MDS)は希少疾患であり、病態は十分に解明されていない。CAYA世代の進行期MDSの予後は不良であり、治療成績を向上させるためにはCAYA世代MDS特有の病態に基づいた予後因子の同定が不可欠であると考え、本研究を着想した。申請者らが行っている全国規模の中央診断システムを用いて、CAYA世代の進行期MDS症例の集積を行う。次世代シーケンサーを用いたゲノム解析、フローサイトメトリー、マスサイトメトリー、サイトカイン測定などで検体を経時的に解析し、得られたデータを統合して臨床データとの関連から予後因子の同定を目指す。