研究課題
基盤研究(C)
難治性遺伝性視神経症の代表疾患であるミトコンドリア関連視神経疾患(常染色体優性視神経萎縮症(autosomal dominant optic atrophy: ADOA)及びレーベル遺伝性神経症(Leber’s hereditary optic neuropathy: LHON))に対しては有効な治療法が存在しない。ゲノム編集ツールによる遺伝子偏編集技術は日々進歩しているが、編集効率の問題点などからまだまだ臨床応用には時間がかかる可能性が高い。そこで本研究では異常ミトコンドリアに注目し正常ミトコンドリア移植による新規治療法の開発に挑戦する。