| 研究課題/領域番号 |
23K09716
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分58030:衛生学および公衆衛生学分野関連:実験系を含まない
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| 研究機関 | 愛媛大学 |
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研究代表者 |
元木 崇裕 愛媛大学, 医学部附属病院, 講師 (50719169)
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| 研究分担者 |
斉藤 功 大分大学, 医学部, 教授 (90253781)
江口 真理子 愛媛大学, 医学系研究科, 教授 (40420781)
福田 光成 地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立神経病院(臨床研究室), 神経小児科, 医師 (80274330)
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| 研究期間 (年度) |
2023-04-01 – 2028-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
3,380千円 (直接経費: 2,600千円、間接経費: 780千円)
2027年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2026年度: 260千円 (直接経費: 200千円、間接経費: 60千円)
2025年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2024年度: 650千円 (直接経費: 500千円、間接経費: 150千円)
2023年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
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| キーワード | Duchenne型筋ジストロフィー / 腎機能障害 / 心腎連関 / ジストロフィン異常症 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
近年呼吸不全に対する在宅人工呼吸管理の早期導入や心不全に対する心筋保護療法の進歩により、ジストロフィン異常症、特にDucheene型筋ジストロフィー(DMD)の生命予後は著しく改善しているが、長期生存例の増加に伴い呼吸機能および心機能以外の臓器障害として最近注目されているのが腎機能障害である。今回の研究は国内初の前向き研究であり、同一症例の臨床データを集積することにより、腎機能障害の推移や、腎機能障害と心機能や貧血との関連などを縦断的に検討する。また、これまでにジストロフィン異常症の遺伝学的異常と腎機能障害の関連についての報告はないので、腎機能障害を呈する群の遺伝学的特徴を明らかにしていく。
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| 研究実績の概要 |
本研究はジストロフィン異常症の長期的な腎機能や心機能などの臨床データを前向きに収集して統計学的解析を行う予定である。このため、今年度は主に症例のリクルートを行っている。2024年4月時点で四国4県で合計12例の15歳以上のジストロフィン異常症症例を本研究に登録することができた。この12例については1年に1回の頻度で、血圧や尿回数、一般身体所見、貧血やCysCおよびβ2-ミクログロブリンなどの腎機能指標を含む血液検査および尿検査、心機能(左心機能、右心機能、前負荷)の評価のための心エコー検査やレントゲン検査を実施し、そのデータを主研究者が管理している。各症例ごとのデータ集積回数は4例で2回、8例で1回であり、まだ統計学的解析は行えていない。
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| 現在までの達成度 (区分) |
現在までの達成度 (区分)
3: やや遅れている
理由
研究計画書では目標症例数を約40例としているが、現時点で12例の登録にとどまっている。前回の研究時に参加していた症例が様々な理由で全例再度参加できていないことが一因だと考える。
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| 今後の研究の推進方策 |
現在目標登録症例数に届いていないことより、まずは登録症例数を増やす方策が必要となる。四国四県の各研究協力者に再度症例登録の周知を行っていく。今後は経時的な腎機能や心機能のデータが収集できてくるようになるので、統計学的解析を行い中間結果を得る。
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