改変iPS細胞由来間葉系幹細胞を用いた標的化ゲノム編集遺伝子治療法の開発

• 研究課題/領域番号: 23K11857
• 研究種目: 基盤研究(C)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分90120:生体材料学関連
• 研究機関: 日本医科大学
• 研究代表者: 山崎 吉之 日本医科大学, 医学部, 助教 (90407685)
• 研究分担者: 宮川 世志幸 日本医科大学, 医学部, 講師 (90415604) ; 仁藤 智香子 日本医科大学, 医学部, 教授 (30409172)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2025年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2024年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円); 2023年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: 間葉系幹細胞 / iPS細胞 / ウイルス様粒子 / ゲノム編集治療

研究開始時の研究の概要

本研究ではiPS細胞由来間葉系幹細胞(iMSC)を用い、遺伝子治療用ゲノム編集ツールを標的の患部のみに送達する世界初の標的化ゲノム編集治療技術を開発する。既存のin vivoゲノム編集では遺伝子導入効率が悪い上、的確に標的組織に送達する技術は存在しないため、目的外の遺伝子改変が起こるリスクがあり、その用途は限定的である。本提案で作製する改変iMSCはゲノム編集ツール包含粒子を産生する機能を有し、炎症部位に集積する特性があるため、目的組織でのみ特異的にゲノム編集を誘導することができる。