ヒトVHL病治療法探索に向けた血管オルガノイドの移植ヒト化マウスモデルの開発

• 研究課題/領域番号: 23K14457
• 研究種目: 若手研究
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 小区分48040:医化学関連
• 研究機関: 国立研究開発法人理化学研究所
• 研究代表者: 伊藤 秀矩 国立研究開発法人理化学研究所, バイオリソース研究センター, 基礎科学特別研究員 (10907984)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2025年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円); 2024年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円); 2023年度: 1,560千円 (直接経費: 1,200千円、間接経費: 360千円)
• キーワード: ヒト化マウスモデル / 血管オルガノイド

研究開始時の研究の概要

フォン・ヒッペル・リンドウ(von Hippel Lindau; VHL)病は、過剰な血管新生を介した全身性血管芽腫を特徴とする遺伝性難病である。本疾患は、E3ユビキチンリガーゼをタンパク質産物とするVHL遺伝子の変異が主原因と考えられているが、それ以外の発症原因は未だ確定的なものはなく、根本的治療法は存在しない。そこで本研究では、患者特異的iPS(induced Pluripotent Stem)細胞由来の血管内皮細胞、ならびに血管オルガノイドを移植するヒト化マウスモデルを構築することで、ヒトVHL病の根本的治療に向けた、疾患特異的血管内皮細胞を標的とする新たな治療戦略の創出を目指す。