| 研究課題/領域番号 |
23K14754
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| 研究種目 |
若手研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 神戸大学 |
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研究代表者 |
徳岡 秀紀 神戸大学, 医学研究科, 医学研究員 (20970544)
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| 研究期間 (年度) |
2023-04-01 – 2025-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円)
2024年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円)
2023年度: 2,990千円 (直接経費: 2,300千円、間接経費: 690千円)
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| キーワード | 糖鎖異常型筋ジストロフィー / リビトールリン酸 / プロドラッグ / CDP-リビトール |
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| 研究開始時の研究の概要 |
筋ジストロフィーは筋力低下や筋萎縮が進行する遺伝性難病で、中でもジストログリカンの糖鎖異常に伴うタイプは糖鎖異常型筋ジストロフィーと呼ばれている。福山型に代表されるリビトールリン酸修飾異常によって生じる糖鎖異常型筋ジストロフィーに対して、プロドラッグを用いたCDP-リビトール補充療法が提唱されており、一部の病型に対して概念実証研究が行われたが、CDP-リビトールを全身に効率よく送達する方法にはまだ多くの課題がある。本研究では筋組織送達性と生体内安定性を高めた改良型プロドラッグを開発し、筋ジストロフィー病態を更に効率よく改善できるかを検証する。
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