経頭蓋遺伝子操作法の研究開発

• 研究課題/領域番号: 23K18250
• 研究種目: 挑戦的研究(萌芽)
• 配分区分: 基金
• 審査区分: 中区分51:ブレインサイエンスおよびその関連分野
• 研究機関: 北海道大学
• 研究代表者: 竹内 雄一 北海道大学, 薬学研究院, 准教授 (70588384)
• 研究分担者: 真栄城 正寿 北海道大学, 工学研究院, 准教授 (40744248) ; 上阪 直史 東京医科歯科大学, 大学院医歯学総合研究科, 教授 (70597624)
• 研究期間 (年度): 2023-06-30 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2023年度)
• 配分額: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2025年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円); 2024年度: 1,690千円 (直接経費: 1,300千円、間接経費: 390千円); 2023年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
• キーワード: 超音波 / 経頭蓋集束超音波 / マイクロバブル / ゲノム編集 / 脂質ナノ粒子

研究開始時の研究の概要

本研究の目的は、頭蓋外から脳部位特異的な遺伝子導入およびゲノム編集を可能にする経頭蓋遺伝子操作法の創出である。経頭蓋集束超音波照射法、血液脳関門一時開放法、超音波細胞膜穿孔法、およびゲノム編集法の融合により、非侵襲性と空間特異性を両立した遺伝子導入およびゲノム編集を行う。超音波感受性機械受容チャネル遺伝子の経頭蓋導入等により、経頭蓋的神経活動操作も達成する。こうして従来法では成し得なかったオール非侵襲パイプラインで経頭蓋的神経活動操作およびゲノム編集を達成することで、薬物抵抗性脳疾患の革新的治療法の概念実証を達成する。