| 研究課題/領域番号 |
23K19651
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| 研究種目 |
研究活動スタート支援
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| 配分区分 | 基金 |
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| 審査区分 |
0906:生体機能および感覚に関する外科学およびその関連分野
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| 研究機関 | 新潟大学 |
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研究代表者 |
小坂 二郎 新潟大学, 脳研究所, 特任助教 (50981164)
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| 研究期間 (年度) |
2023-08-31 – 2025-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2023年度)
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| 配分額 *注記 |
2,860千円 (直接経費: 2,200千円、間接経費: 660千円)
2024年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2023年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
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| キーワード | 常染色体優性視神経萎縮 / DOA-plus / 顕性遺伝性視神経変性症 / ショウジョウバエ |
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| 研究開始時の研究の概要 |
DOA-plusは、視神経変性と多臓器症状を合併する頻度の高い遺伝性視神経症であり、OPA1遺伝子のドミナントネガティブ変異により発症すると考えられる。OPA1の発現量を増加させても、変異型に機能阻害され治療効果が無いため、新しい治療戦略が必要となる。我々は、世界初DOA-plusのin vivoモデルである、DOA-plusショウジョウバエモデルを確立した。その過程で、ドミナントネガティブの影響を回避する改変型OPA1による治療戦略を着想した。本研究では、改変型OPA1の設計とタンパク質機能評価を行い、改変型OPA1を用いたDOA-plusの遺伝子治療法の開発を目指す。
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