研究課題/領域番号 |
23K21354
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研究種目 |
基盤研究(B)
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配分区分 | 基金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
小区分47010:薬系化学および創薬科学関連
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研究機関 | 長崎国際大学 |
研究代表者 |
佐々木 茂貴 長崎国際大学, 薬学部, 教授 (10170672)
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研究分担者 |
塩田 倫史 熊本大学, 発生医学研究所, 教授 (00374950)
村瀬 裕貴 崇城大学, 薬学部, 助教 (10814486)
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研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2025-03-31
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研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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配分額 *注記 |
4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2024年度: 4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
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キーワード | 脆弱X症候群 / リピート病 / FMR1遺伝子 / CGGリピート / 低分子創薬 |
研究開始時の研究の概要 |
本研究では、DNA中のCGGリピート配列に協奏的に自己集積する低分子を基盤に、リピート数増加に伴い発症する脆弱X症候群(FXS)に対する低分子創薬を目指している。CGGリピート領域のシトシン5位メチル化の阻害が、FMR1遺伝子転写を活性化し、症状を軽減させることがわかり、新しい創薬戦略として注目されている。本研究で我々はCGGリピート配列に自己集積する低分子を基盤に、細胞内でリピート数402の疾患モデル細胞のFMR1遺伝子の転写を活性化する分子GW283を見出した。しかし、翻訳は活性化しなかったため、翻訳の障害となっているRNAグアニン4本鎖を解離させる分子の配発を検討する。
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