研究課題/領域番号 |
23K21411
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研究種目 |
基盤研究(B)
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配分区分 | 基金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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研究機関 | 山口大学 |
研究代表者 |
中森 雅之 山口大学, 大学院医学系研究科, 教授 (60630233)
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研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2026-03-31
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研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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配分額 *注記 |
8,320千円 (直接経費: 6,400千円、間接経費: 1,920千円)
2025年度: 4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
2024年度: 4,160千円 (直接経費: 3,200千円、間接経費: 960千円)
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キーワード | トリプレットリピート / ハンチントン病 / 筋強直性ジストロフィー / 脊髄小脳失調症 |
研究開始時の研究の概要 |
トリプレットリピート病は、3塩基繰り返し配列(リピート)の異常伸長が原因となる疾患の総称で、ハンチントン病など多くの神経難病が含まれる。これら疾患では、伸長したリピートが長いほど重症となる。トリプレットリピート病のリピート長は一定ではなく、リピート長変動の機序は長らく不明であった。本研究では、申請者らが発見したリピートDNAに結合しリピートを短縮させる核酸標的低分子を用いて、リピート長変動機構を解明する。さらに、現在有効な根治療法のないトリプレットリピート病において、核酸標的低分子によりリピートDNAを短縮させる遺伝子治療の実現へむけた、新たなゲノム編集技術の基盤確立を目指す。
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