研究課題/領域番号 |
23K24072
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研究種目 |
基盤研究(B)
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配分区分 | 基金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
小区分48030:薬理学関連
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研究機関 | 熊本大学 |
研究代表者 |
甲斐 広文 熊本大学, 薬学部, 客員教授 (30194658)
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研究分担者 |
スイコ メリー・アン・ソテン 熊本大学, 大学院生命科学研究部附属グローバル天然物科学研究センター, 助教 (20363525)
首藤 剛 熊本大学, 大学院生命科学研究部附属グローバル天然物科学研究センター, 准教授 (80333524)
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研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2025-03-31
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研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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配分額 *注記 |
4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
2024年度: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円)
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キーワード | kidney / alport / type 4 collagen / CKD |
研究開始時の研究の概要 |
Alport症候群 (AS) は指定難病のひとつである重篤な遺伝性腎疾患である。有効な治療薬開発の大きな障壁は、患者と同様なミスセンス変異を有し、腎病態を呈するマウスが無いことである。ゆえに、本研究の目的は、COL4A5遺伝子のミスセンス変異によりAS様病態を呈するモデルマウスを世界に先駆けて創出し、独自に見出した治療薬候補についてin vivoでのPOCを取り、医薬品開発研究を一気に加速することである。さらに本研究は、ヒトでの臨床症状をマウスで外挿するための新たな戦略提案となるだけでなく、heterotrimerという多量体の形成制御機構をin vivoで解析することを可能にする。
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