| 研究課題/領域番号 |
23K24243
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| 補助金の研究課題番号 |
22H02982 (2022-2023)
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| 研究種目 |
基盤研究(B)
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| 配分区分 | 基金 (2024)
補助金 (2022-2023) |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
小区分52020:神経内科学関連
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| 研究機関 | 名古屋大学 |
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研究代表者 |
佐橋 健太郎 名古屋大学, 医学系研究科, 准教授 (90710103)
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| 研究分担者 |
勝野 雅央 名古屋大学, 医学系研究科, 教授 (50402566)
井口 洋平 名古屋大学, 医学部附属病院, 講師 (80790659)
横井 聡 名古屋大学, 医学系研究科(保健), 准教授 (30815460)
蛭薙 智紀 名古屋大学, 医学部附属病院, 医員 (00927527)
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| 研究期間 (年度) |
2022-04-01 – 2025-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
17,420千円 (直接経費: 13,400千円、間接経費: 4,020千円)
2024年度: 3,770千円 (直接経費: 2,900千円、間接経費: 870千円)
2023年度: 7,150千円 (直接経費: 5,500千円、間接経費: 1,650千円)
2022年度: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円)
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| キーワード | アンチセンス核酸 / 低分子干渉RNA / 凝集タンパク質 / 神経変性疾患 / 核酸 / タンパク質凝集 / ポリグルタミン / シヌクレイン / タンパク質凝集体 / 神経変性 |
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| 研究開始時の研究の概要 |
PolyQ病に対し、異常伸長リピート標的核酸治療法はPolyQ病共通に適用可能な優位性を有する。本手法はオフターゲット作用回避の上で重要である。本研究では核酸化学修飾、LNPの新規技術を用い、siRNA薬理効果、細胞内取込みの向上のもと、凝集病理に対する創薬基盤技術の開発を目指す。またシヌクレイノパチー横断的に応用可能な、αSyn発現・機能制御目的にASOを用いた、エクソンスキッピング治療法開発を目的とする。本手法はアイソフォーム総発現量を維持し、αSyn生理機能喪失の回避が想定される。ASOによる病態抑制に加え、病態可逆効果を検討し、スプライシング制御によるαSyn凝集抑制法を実証する。
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