研究課題
基盤研究(B)
ダウン症候群では知的障害が必発だが治療法はまだない。申請者は、ダウン症アストロサイトではNLRP3インフラマソームの活性化により炎症応答が増大し、神経細胞にアポトーシスが起こること、その責任遺伝子がDYRK1Aであることを見出した。そこで本研究課題では、ゲノム編集・エピジェネティック編集とアレル特異的SNPの組み合わせによるDYRK1Aの選択的発現制御を行い、神経細胞死の抑制を目指す。