研究課題/領域番号 |
23K24338
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研究種目 |
基盤研究(B)
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配分区分 | 基金 |
応募区分 | 一般 |
審査区分 |
小区分53030:呼吸器内科学関連
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研究機関 | 京都大学 |
研究代表者 |
後藤 慎平 京都大学, iPS細胞研究所, 教授 (50747219)
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研究分担者 |
竹内 万彦 三重大学, 医学系研究科, 教授 (50206942)
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研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2025-03-31
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研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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配分額 *注記 |
5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円)
2024年度: 5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円)
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キーワード | 難治性気管支拡張症 / 遺伝性疾患 / 線毛 / 治療モデル / iPS細胞 |
研究開始時の研究の概要 |
気管支拡張症には、様々な遺伝的素因が報告されてきたが、PCDと診断できない難治性気管支拡張症患者が一定の割合で存在することが知られている。本研究ではそのようなPCDとの確定診断が困難な患者の協力を得て、iPS細胞を樹立し、診断に利用できる可能性を探索する。また、新しい治療法の開発にも注力し、原因遺伝子変異の判明している難治性気管支拡張症に対してPCD症例も含めて、治療モデルを確立する。特にアデノ随伴ウイルスを用いた遺伝子治療の可能性や、早期終止コドンを持つナンセンス変異のバリアントを持つ症例に対してスクリーニング系を立ち上げて新規治療薬の探索にも役立てる。
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