研究課題
基盤研究(B)
RNAアプタマーは,標的分子に対する高い結合能と選択性を特徴とする.最近,本研究代表者らは凝集性タンパク質であるαシヌクレイン(αSyn)の毒性発現と関わりの深いN末領域に対するRNAアプタマー(1R6)を開発し,1R6はαSynの細胞内凝集を阻害した.本研究では,RNAアプタマーによる細胞内認識機構の解明と疾患治療を目的として,NMR解析から1R6の短鎖化と点置換で配列の最適化を行う.さらに,細胞内の作用機構をin cell NMRを用いて明らかにする.続いて,脳関門透過型の人工エクソソームを用いて,最適化1R6による病態モデル生物の治療効果を調べる.