領域限定1塩基ゲノム編集法による革新的遺伝子治療法の確立

• 研究課題/領域番号: 23K27462
• 補助金の研究課題番号: 23H02771 (2023)
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金 (2024); 補助金 (2023)
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分50020:腫瘍診断および治療学関連
• 研究機関: 九州大学
• 研究代表者: 川又 理樹 九州大学, 生体防御医学研究所, 助教 (80602549)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,850千円 (直接経費: 14,500千円、間接経費: 4,350千円); 2025年度: 5,460千円 (直接経費: 4,200千円、間接経費: 1,260千円); 2024年度: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2023年度: 7,020千円 (直接経費: 5,400千円、間接経費: 1,620千円)
• キーワード: ゲノム編集 / Base editor / 進行性骨化性線維異形成症(FOP) / 遺伝子治療 / Bystander effect

研究開始時の研究の概要

1塩基置換編集ができるbase editor (BE)は、1塩基多型(SNP)変異で発症する多くの単一遺伝性疾患に対する根本的治療技術として期待されている。しかし、BEは活性の幅：activity window内に存在する標的SNP以外の塩基も置換するため、安全面での大きなリスクを抱えている。本申請では、安全性と治療効率を飛躍的に向上させるため、世界初となるactivity windowの精密制御による領域限定1塩基window編集技術を開発する。更に、未だ有効な治療法が無い遺伝性疾患モデルマウスの治療を通して、将来の臨床実用技術としての基盤を構築する。