ミクログリア特異的アデノ随伴ウイルスベクターの開発と神経変性疾患治療への応用

• 研究課題/領域番号: 23K27482
• 補助金の研究課題番号: 23H02791 (2023)
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金 (2024); 補助金 (2023)
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分51030:病態神経科学関連
• 研究機関: 群馬大学
• 研究代表者: 平井 宏和 群馬大学, 大学院医学系研究科, 教授 (70291086)
• 研究分担者: 今野 歩 群馬大学, 大学院医学系研究科, 講師 (40509048) ; 細井 延武 群馬大学, 大学院医学系研究科, 准教授 (90543570) ; 六本木 麗子 群馬大学, 未来先端研究機構, 助教 (80719857)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,850千円 (直接経費: 14,500千円、間接経費: 4,350千円); 2025年度: 4,810千円 (直接経費: 3,700千円、間接経費: 1,110千円); 2024年度: 7,020千円 (直接経費: 5,400千円、間接経費: 1,620千円); 2023年度: 7,020千円 (直接経費: 5,400千円、間接経費: 1,620千円)
• キーワード: ミクログリア / AAV / 血液脳関門 / アルツハイマー病 / 遺伝子治療 / 神経変性疾患

研究開始時の研究の概要

アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）を用いる遺伝子治療は難病治療に革新的な成果を上げつつある。ミクログリアはさまざまな神経疾患の発症に関与することから、ミクログリアへの遺伝子発現を可能にするAAVは神経疾患の遺伝子治療ツールとして極めて有望である。本研究では、静脈内投与で脳のミクログリアだけに効率的に遺伝子発現が起こるAAVの開発を行う。得られたミクログリア標的AAVベクターを用いてアルツハイマー病モデルマウスの作出及び、治療法の開発を行う。