ミトコンドリアが関与する先天性代謝異常の神経障害に対する高純度間葉系幹細胞治療

• 研究課題/領域番号: 23K27567
• 補助金の研究課題番号: 23H02876 (2023)
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金 (2024); 補助金 (2023)
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 島根大学
• 研究代表者: 竹谷 健 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 教授 (30359880)
• 研究分担者: 大谷 嘉典 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 助教 (30815973) ; 藤谷 昌司 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 教授 (40376372) ; 松崎 有未 島根大学, 学術研究院医学・看護学系, 教授 (50338183) ; 赤松 和土 順天堂大学, 大学院医学研究科, 教授 (60338184) ; 山田 健治 島根大学, 医学部, 特別協力研究員 (70624930)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,980千円 (直接経費: 14,600千円、間接経費: 4,380千円); 2025年度: 3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円); 2024年度: 5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円); 2023年度: 10,010千円 (直接経費: 7,700千円、間接経費: 2,310千円)
• キーワード: 間葉系幹細胞 / ミトコンドリア病 / ミトコドリア / 低ホスファターぜ症 / 脂肪酸代謝異常症

研究開始時の研究の概要

治療法が確立していないミトコンドリアが関与する3つのIEMsの神経障害に対して、1RECによる有効性とその機序を明らかにすること、および 2BBBを通過させる方策として、浸透圧利尿薬を併用することでRECによる治療効果の増強を実証することである。