発達性てんかん性脳症の個別化医療を促進させる細胞種特異的iPS神経系培養基盤の導出

• 研究課題/領域番号: 23K27573
• 補助金の研究課題番号: 23H02882 (2023)
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金 (2024); 補助金 (2023)
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52050:胎児医学および小児成育学関連
• 研究機関: 藤田医科大学 (2024); 慶應義塾大学 (2023)
• 研究代表者: 石川 充 藤田医科大学, 医学部, 講師 (10613995)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,720千円 (直接経費: 14,400千円、間接経費: 4,320千円); 2026年度: 3,120千円 (直接経費: 2,400千円、間接経費: 720千円); 2025年度: 4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円); 2024年度: 5,070千円 (直接経費: 3,900千円、間接経費: 1,170千円); 2023年度: 6,500千円 (直接経費: 5,000千円、間接経費: 1,500千円)
• キーワード: iPS細胞 / 神経分化 / 抑制性神経細胞 / てんかん / スクリーニング

研究開始時の研究の概要

本研究では発達性てんかん性脳症を含む小児神疾患由来のiPS細胞を用いて、病態・創薬スクリーニングの基盤を構築する。とりわけ本研究で導出される、より簡便で堅牢な評価系を利用し、個別化医療へのステップを加速するものである。
最初に、すでに樹立済みの遺伝性の発達性てんかん性脳症患者iPS細胞に対して、申請者が開発したてんかんに強く関連する細胞の一つパルブアルブミン抑制性神経細胞などサブタイプ特異的な神経細胞へ選択的に分化誘導させる。次にスループット性高い電気生理学解析を基盤とした病態評価を行う。最終的に既存および新規の核酸医薬等の効果の細胞種特異的な評価を行う。