全身投与型Cas9 RNP搭載脂質ナノ粒子製剤による脳でのゲノム編集

• 研究課題/領域番号: 23K28421
• 補助金の研究課題番号: 23H03732 (2023)
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金 (2024); 補助金 (2023)
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分90120:生体材料学関連
• 研究機関: 北海道大学
• 研究代表者: 佐藤 悠介 北海道大学, 薬学研究院, 助教 (10735624)
• 研究期間 (年度): 2023-04-01 – 2026-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,460千円 (直接経費: 14,200千円、間接経費: 4,260千円); 2025年度: 7,150千円 (直接経費: 5,500千円、間接経費: 1,650千円); 2024年度: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2023年度: 4,940千円 (直接経費: 3,800千円、間接経費: 1,140千円)
• キーワード: 脂質ナノ粒子 / ゲノム編集 / RNP / 脳標的

研究開始時の研究の概要

高齢化の進展に伴い、脳疾患の患者数は今後さらに増加するため、革新的治療法の開発は喫緊の課題である。ゲノム編集はこれら多くの難治性疾患に対する根本治療になりうる革新的技術である。本研究ではこれまでに開発した肝臓標的型Cas9/gRNA複合体搭載脂質ナノ粒子を基盤とし、①RNP導入メカニズムに基づく脂質材料の最適化、および、②新規脳標的化材料の開発を両輪とし、全身投与により脳組織で遺伝子ノックアウトを誘導する新規LNP製剤を実現することを目的として研究を推進する。