| 研究課題/領域番号 |
24591510
|
|---|
| 研究種目 |
基盤研究(C)
|
| 配分区分 | 基金 |
|---|
| 応募区分 | 一般 |
|---|
| 研究分野 |
小児科学
|
|---|
| 研究機関 | 神戸大学 |
|---|
研究代表者 |
池田 真理子(谷口真理子) (池田 真理子 / 谷口 真理子) 神戸大学, 医学(系)研究科(研究院), 講師 (00410738)
|
|---|
| 連携研究者 |
小林 千浩 神戸大学, 大学院医学研究科 分子脳科学, 准教授 (90324780)
|
|---|
| 研究期間 (年度) |
2012-04-01 – 2015-03-31
|
| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
|
| 配分額 *注記 |
5,330千円 (直接経費: 4,100千円、間接経費: 1,230千円)
2014年度: 1,170千円 (直接経費: 900千円、間接経費: 270千円)
2013年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
2012年度: 2,730千円 (直接経費: 2,100千円、間接経費: 630千円)
|
|---|
| キーワード | 先天性筋ジストロフィー / 分子標的治療 / RNA創薬 / アンチセンス治療 / 核酸治療 / スプライシング異常 / ドラッグデリバリーシステム / 筋ジストロフィー |
|---|
| 研究成果の概要 |
FCMD患者の治療実現を目標としスプライシング異常を標的とするアンチセンス療法の確立に向け薬剤の至適化、毒性の検討や薬剤修飾、ドラッグデリバリーシステム(DDS)の構築をモデル動物及び患者由来細胞系を用い行う研究を計画した。アンチセンス治療法を発見、発表した当時は3剤での投与が必要であったが、さらに詳しくスクリーニングをすることで、一剤での投与の効果が確認ですることができた。また、その一剤につき安全性の確認やオフターゲット効果の検討を行った。レトロトランスポゾンの配列にあるスプライシング異常が原因であり、安全性の検討は今後も慎重に行う必要があるが、臨床治験を目指す可能性のある成果だと考える。
|
