| 研究課題/領域番号 |
24591527
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| 研究種目 |
基盤研究(C)
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| 配分区分 | 基金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 研究分野 |
小児科学
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| 研究機関 | 東京慈恵会医科大学 |
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研究代表者 |
小林 博司 東京慈恵会医科大学, 医学部, 准教授 (90266619)
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| 研究分担者 |
嶋田 洋太 東京慈恵会医科大学, 総合医科学研究センター遺伝子治療研究部, 助教 (20560824)
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| 研究期間 (年度) |
2012-04-01 – 2015-03-31
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| 研究課題ステータス |
完了 (2014年度)
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| 配分額 *注記 |
5,460千円 (直接経費: 4,200千円、間接経費: 1,260千円)
2014年度: 910千円 (直接経費: 700千円、間接経費: 210千円)
2013年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円)
2012年度: 2,730千円 (直接経費: 2,100千円、間接経費: 630千円)
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| キーワード | Krabbe病 / Zinc Finger / GALC / ｚｉｎｃ ｆｉｎｇｅｒ / 遺伝子治療 / Ｋｒａｂｂｅ病 |
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| 研究成果の概要 |
準備段階としてKrabbe病モデルマウス遺伝子の遺伝情報（シークエンス）から疾患の原因となる点変異を改善するためのdonor plasmid（DP)、相応するZinc Finger Nuclease（ZFN)を作製。モデルマウスのシュワン細胞由来の細胞株に対しZFN,DPをコトランスフェクションし 相同組換え状況を検討した結果、ターゲットとした点変異の正常化が見られ Krabbe病の欠損酵素であるGALCの酵素活性が元の細胞と比較して導入細胞で有意に上昇(p=0.0208)、同時に蓄積物質サイコシンの低下が見られた。この結果は培養を持続しある程度継代しても維持された。
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