研究課題
基盤研究(C)
網膜色素変性症は、遺伝子異常による進行性疾患で、失明原因の上位を占める。早期に診断が付いても進行を抑制する安定した治療法はないのが現状である。本研究では、患者の異常遺伝子を持つ人工多能性細胞を用いて、新規の神経保護治療法の開発に向けた病態メカニズムを解析を行った。具体的には、網膜色素変性症患者の皮膚細胞由来のiPS細胞を樹立し、これを網膜細胞に分化誘導した。そして、視細胞特異的に発現するNRL遺伝子のプロモーター支配下にGFPを発現するベクターを、分化誘導中の細胞にウイルスを用いて感染させ標識し、病態の分子メカニズムを解析すると共に、治療のための薬剤スクリーニングの可能性を示した。
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すべて 雑誌論文 (41件) (うち査読あり 41件、 オープンアクセス 12件、 謝辞記載あり 8件) 学会発表 (24件) (うち招待講演 8件)
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