| 研究課題/領域番号 |
24659258
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| 研究種目 |
挑戦的萌芽研究
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| 配分区分 | 基金 |
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| 研究分野 |
応用薬理学
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| 研究機関 | 東京医科歯科大学 |
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研究代表者 |
仁科 一隆 東京医科歯科大学, 大学院・医歯学総合研究科, メディカルフェロー (60622529)
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| 研究期間 (年度) |
2012
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| 研究課題ステータス |
完了 (2012年度)
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| 配分額 *注記 |
3,900千円 (直接経費: 3,000千円、間接経費: 900千円)
2012年度: 3,900千円 (直接経費: 3,000千円、間接経費: 900千円)
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| キーワード | 遺伝子診断 / 治療 / アンチセンス核酸 / 核酸医薬 / ドラッグデリバリー |
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| 研究概要 |
新規二本鎖アンチセンス核酸(ASO)を用いた画期的遺伝子治療法の開発を行った。まず、二本鎖ASO(dsASO)の各種化学修飾の最適化を行った。また肝臓において発現している複数の標的遺伝子に対して、dsASOが有効に発現抑制することを確認した。また蛍光標識したdsASOをマウスに投与し、生体イメージングシステムを用いて観察することで、ビタミンE結合dsASOが肝臓にほぼ限局したデリバリーを示すことを確認した。
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