研究課題
挑戦的萌芽研究
リソソーム性β-Hexsosaminidase(Hex)Aの遺伝的欠損に基く脳内GM2ガングリオシド(GM2)蓄積症における細胞内トラフィック異常の解明と細胞外からの組換えHexのリソソームへの輸送促進技術の開発研究を実施した。また世界に先駆けて患者体細胞からのiPS細胞の樹立と神経細胞への分化誘導、蓄積GM2分解に基く組換えHexの補充効果の評価に成功した。さらに人工蛍光基質Rhodol β-GlcNAcや酸性pH活性化蛍光プローブRh-PMを用い、疾患モデル細胞及びマウス脳内に補充された組換えHexのin vivoイメージング法を確立した。
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