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新規相同組換え法を応用した遺伝子変異修復システム

研究課題

研究課題/領域番号 24659265
研究種目

挑戦的萌芽研究

配分区分基金
研究分野 応用薬理学
研究機関日本医科大学 (2014)
独立行政法人国立精神・神経医療研究センター (2012-2013)

研究代表者

岡田 尚巳  日本医科大学, 医学(系)研究科(研究院), 教授 (00326828)

研究期間 (年度) 2012-04-01 – 2015-03-31
研究課題ステータス 完了 (2014年度)
配分額 *注記
4,030千円 (直接経費: 3,100千円、間接経費: 930千円)
2014年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2013年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円)
2012年度: 1,430千円 (直接経費: 1,100千円、間接経費: 330千円)
キーワード遺伝子修正 / 遺伝性神経筋疾患 / 細胞治療 / ゲノム / 細胞 / バイオテクノロジー / DMD / 遺伝子
研究成果の概要

Duchenne 型筋ジストロフィー(DMD)をはじめとする単一遺伝子病に対し、遺伝子治療によるタンパク質補充療法の非臨床試験が活発に推進され効果が期待されているが、将来的には遺伝子変異そのものの修正が根本的な治療として期待される。遺伝子組み換え技術を用いた遺伝子修正療法の実用化をめざし、より高い有効性と安全性、正確性を備えたシステムの構築を検討した。また、疾患モデルにおける炎症病態を解析し、遺伝子修正細胞のプラットフォームとして間葉系幹細胞や歯髄幹細胞の応用可能性を検証した。

報告書

(4件)
  • 2014 実績報告書   研究成果報告書 ( PDF )
  • 2013 実施状況報告書
  • 2012 実施状況報告書
  • 研究成果

    (19件)

すべて 2015 2014 2013 2012

すべて 雑誌論文 (8件) (うち査読あり 8件、 オープンアクセス 3件) 学会発表 (10件) 産業財産権 (1件)

  • [雑誌論文] Intra-Amniotic rAAV-Mediated Microdystrophin Gene Transfer Improves Canine X-Linked Muscular Dystrophy and May Induce Immune Tolerance.2015

    • 著者名/発表者名
      Hiromi Hayashita-Kinoh, Naoko Yugeta, Hironori Okada, Yuko Nitahara-Kasahara, Tomoko Chiyo, Takashi Okada and Shin’ichi Takeda
    • 雑誌名

      Mol. Ther.

      巻: 4 号: 4 ページ: 627-637

    • DOI

      10.1038/mt.2015.5

    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
    • 査読あり / オープンアクセス
  • [雑誌論文] Dystrophic mdx mice develop severe cardiac and respiratory dysfunction following genetic ablation of the anti-inflammatory cytokine IL-10.2015

    • 著者名/発表者名
      Yuko Nitahara-Kasahara, Hiromi Hayashita-Kinoh, Tomoko Chiyo, Akiyo Nishiyama, Hironori Okada, Shin’ichi Takeda and Takashi Okada.
    • 雑誌名

      Hum Molecular Genetics

      巻: 23(15) 号: 15 ページ: 3990-4000

    • DOI

      10.1093/hmg/ddu113

    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
    • 査読あり / オープンアクセス
  • [雑誌論文] Cell therapeutic approaches using multipotent mesenchymal stromal cells for muscular dystrophy2014

    • 著者名/発表者名
      Yuko Nitahara-Kasahara, Shin’ichi Takeda and Takashi Okada.
    • 雑誌名

      Inflammation and Regeneration

      巻: 34 号: 4 ページ: 198-205

    • DOI

      10.2492/inflammregen.34.198

    • NAID

      130004943866

    • ISSN
      1880-8190, 1880-9693
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
    • 査読あり / オープンアクセス
  • [雑誌論文] Impaired viability of muscle precursor cells in muscular dystrophy with glycosylation defects and amelioration. of its severe phenotype by limited gene expression.2013

    • 著者名/発表者名
      Kanagawa M, et. al.
    • 雑誌名

      Hum Mol Genet

      巻: 22 号: 15 ページ: 3003-3015

    • DOI

      10.1093/hmg/ddt157

    • 関連する報告書
      2013 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Initial Pulmonary Respiration Causes Massive Diaphragm Damage and Hyper-CKemia in Duchenne Muscular Dystrophy Dog2013

    • 著者名/発表者名
      Nakamura A, Kobayashi M, Kuraoka M, Yuasa K, Yugeta N, Okada T, Takeda S
    • 雑誌名

      Sci Rep

      巻: 3 号: 1 ページ: 2183-2183

    • DOI

      10.1038/srep02183

    • 関連する報告書
      2013 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Cell therapeutic approaches using multipotent mesencymal stromal cells for muscular dystrophy2013

    • 著者名/発表者名
      Kasahara, Y., Takeda, S., Okada, T.
    • 雑誌名

      Inflammation and Regeneration

      巻: in press

    • 関連する報告書
      2013 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Impaired viability of muscle precursor cells in muscular dystrophy with glycosylation defects and amelioration of its severe phenotype by limited gene expression2013

    • 著者名/発表者名
      Motoi Kanagawa
    • 雑誌名

      Human Molecular Genetics

      巻: in press

    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [雑誌論文] Long-term Engraftment of Multipotent Mesenchymal Stromal Cells That Differentiate to Form Myogenic Cells in Dogs With Duchenne Muscular Dystrophy.2012

    • 著者名/発表者名
      Yuko Nitahara-Kasahara, et. al.
    • 雑誌名

      Molecular Therapy

      巻: 20 号: 1 ページ: 168-177

    • DOI

      10.1038/mt.2011.181

    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
    • 査読あり
  • [学会発表] デュシェンヌ型筋ジストロフィー・イヌモデルCXMDJを用いた血清オステオポンチンの解析2014

    • 著者名/発表者名
      倉岡睦季1、木村円1, 2、永田哲也1、岡田尚巳1,3、今村道博1、武田伸一1, 2
    • 学会等名
      第9回筋ジストロフィー治療研究合同発表会
    • 発表場所
      箱根
    • 年月日
      2014-11-01
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] Immune tolerance induction of canine X-linked muscular dystrophy with fetal rAAV-microdystrophin transduction.2014

    • 著者名/発表者名
      Hiromi Hayashita-Kinoh, Hironori Okada, Yuko Nitahara-Kasahara, Tomoko Chiyo, Naoko Yugeta, Takashi Okada, Shin’ichi Takeda.
    • 学会等名
      The 20th Annual Meeting of Japan Society of Gene Therapy
    • 発表場所
      Tokyo
    • 年月日
      2014-08-06 – 2014-08-08
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] Engraftment of mesenchymeal stem cells is effectively associated by IL-10 in skeletall muscle.2014

    • 著者名/発表者名
      Yuko Nitahara-Kasahara, Hiromi Hayashita-Kinoh, Nana Tsumita, Tomoko Chiyo, Hironori Okada, Shin’ichi Takeda, Takashi Okada.
    • 学会等名
      The 20th Annual Meeting of Japan Society of Gene Therapy
    • 発表場所
      Tokyo
    • 年月日
      2014-08-06 – 2014-08-08
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] Effective microdystrophin expression in non-human primate muscle with rAAV type 2/8/9 vectors following immune suppression.2014

    • 著者名/発表者名
      Akiko Ishii, Hironori Okada, Hiromi Hayashita-Kinoh, Shin Jin-Hong, Takashi Okada, Shin’ichi Takeda.
    • 学会等名
      The 20th Annual Meeting of Japan Society of Gene Therapy
    • 発表場所
      Tokyo
    • 年月日
      2014-08-06 – 2014-08-08
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] IL10強制発現による機能強化型MSCsの作製と生存解析2014

    • 著者名/発表者名
      笠原優子, 喜納裕美, 千代智子, 岡田浩典, 武田伸一, 岡田尚巳
    • 学会等名
      第35回日本炎症・再生医学会
    • 発表場所
      沖縄
    • 年月日
      2014-07-01 – 2014-07-05
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] Immune tolerance induction in Canine X-Linked Muscular Dystrophy with rAAV9-Microdystrophin Transduction.2014

    • 著者名/発表者名
      Hiromi Hayashita-Kinoh, Yuko Nitahara-Kasahara, Hironori Okada, Tomoko Chiyo, Naoko Yugeta, Takashi Okada, Shin’ichi Takeda.
    • 学会等名
      American Society of Gene and Cell Therapy 17th Annual Meeting
    • 発表場所
      Washington, DC
    • 年月日
      2014-05-21 – 2014-05-24
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] Skeletal muscle engraftment of mesenchymal stromal cells is augmented by IL-10.2014

    • 著者名/発表者名
      Yuko Nitahara-Kasahara, Hiromi Hayashita-Kinoh, Tomoko Chiyo, Hironori Okada, Shin’ichi Takeda, Takashi Okada.
    • 学会等名
      American Society of Gene and Cell Therapy 17th Annual Meeting
    • 発表場所
      Washington, DC
    • 年月日
      2014-05-21 – 2014-05-24
    • 関連する報告書
      2014 実績報告書
  • [学会発表] Engraftment of Mesenchymal Stromal Cells That CanDifferentiate To Form Myogenic Cells Is Enhancedby Expressing IL-10 in Dog with Duchenne MuscularDystrophy2013

    • 著者名/発表者名
      Nitahara-Kasahara Y, Hayashita-Kinoh H, Chiyo T, Okada H, Okada T, Takeda S
    • 学会等名
      American society of gene & cell therapy 16th Annual meeting
    • 発表場所
      Salt Lake City, Utah, USA
    • 関連する報告書
      2013 実施状況報告書
  • [学会発表] 炎症を伴った筋ジストロフィーモデルマウスの作製と病態解析2012

    • 著者名/発表者名
      笠原優子
    • 学会等名
      第85回日本生化学会大会
    • 発表場所
      福岡
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [学会発表] IL-10欠損筋ジストロフィーモデルマウスの作製と炎症病態解析2012

    • 著者名/発表者名
      笠原優子
    • 学会等名
      第35回分子生物学会年会
    • 発表場所
      福岡
    • 関連する報告書
      2012 実施状況報告書
  • [産業財産権] 移植用幹細胞及びその製造方法2013

    • 発明者名
      岡田尚巳、笠原優子、武田伸一
    • 権利者名
      国立精神・神経医療研究センター
    • 産業財産権種類
      特許
    • 産業財産権番号
      2013-108408
    • 出願年月日
      2013-05-22
    • 関連する報告書
      2013 実施状況報告書

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公開日: 2013-05-31   更新日: 2019-07-29  

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