自己相補型アデノ随伴ウイルスベクターによる胎児フェニルケトン尿症マウスの治療戦略

研究課題

研究課題/領域番号	24791106
研究種目	若手研究(B)
配分区分	基金
研究分野	胎児・新生児医学
研究機関	筑波大学
研究代表者	八木洋也筑波大学, 医学医療系, 講師 (70625623)
研究期間 (年度)	2012-04-01 – 2015-03-31
研究課題ステータス	完了 (2014年度)
配分額 *注記	3,640千円 (直接経費: 2,800千円、間接経費: 840千円) 2013年度: 1,300千円 (直接経費: 1,000千円、間接経費: 300千円) 2012年度: 2,340千円 (直接経費: 1,800千円、間接経費: 540千円)
キーワード	AAVベクター / 胎児遺伝子治療 / 遺伝子治療 / 国際情報交換
研究成果の概要	妊娠フェニルケトン尿症(PKU)モデルマウスに治療遺伝子を組み込んだアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを投与し子宮内の免疫寛容なPKUモデルマウス胎仔へ感染・発現させることでさらに少ないベクター量で長期にわたり遺伝子を導入・発現させることを目的とした。最も感染しやすいAAVベクターの血清型を調べるためｍGFPをレポーター遺伝子としたAAVベクターの2,5,6型を作製し,胎盤上皮細胞への感染性を調べた。HPIEpC細胞を用い各種のAAVベクターを1細胞当たり10∧6vector particleで感染させたが、どの血清型も発現は認められなかった。

報告書

(4件)