| 研究課題/領域番号 |
24H00598
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| 研究種目 |
基盤研究(A)
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| 配分区分 | 補助金 |
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| 応募区分 | 一般 |
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| 審査区分 |
中区分47:薬学およびその関連分野
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| 研究機関 | 地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター(東京都健康長寿医療センター研究所) |
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研究代表者 |
遠藤 玉夫 地方独立行政法人東京都健康長寿医療センター(東京都健康長寿医療センター研究所), 東京都健康長寿医療センター研究所, シニアフェロー (30168827)
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| 研究分担者 |
田村 純一 鳥取大学, 農学部, 教授 (30221401)
谷口 敦彦 東京薬科大学, 薬学部, 准教授 (30790125)
小林 千浩 神戸大学, 医学研究科, 准教授 (90324780)
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| 研究期間 (年度) |
2024-04-01 – 2029-03-31
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| 研究課題ステータス |
交付 (2024年度)
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| 配分額 *注記 |
47,710千円 (直接経費: 36,700千円、間接経費: 11,010千円)
2024年度: 12,220千円 (直接経費: 9,400千円、間接経費: 2,820千円)
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| キーワード | 筋ジストロフィー / 抗体医療 / 糖鎖 / 有機合成化学 / ジストログリカン |
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| 研究開始時の研究の概要 |
筋ジストロフィー症は進行性の筋力低下を示す遺伝性疾患群であり有効な治療法は存在しない。その中で、最重篤型の疾患群（ジストログリカノパチー）は、日本で症例数の多い福山型筋ジストロフィー症を含む。申請者らは、DGからO-マンノース型糖鎖を発見、完全構造と生合成機構を解明し、O-マンノース型糖鎖不全によるDGと基底膜ラミニンの結合障害というジストログリカノパチーに共通の分子病態を明らかにした。原因遺伝子が異なる症例でも病態機序が共通しているため同一の戦略で治療可能であることが強く示唆された。そこで、分子病態機序に基づくジストログリカノパチーに対する普遍的な治療法の開発を目指す。
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