研究課題
基盤研究(B)
犬には約400の遺伝性疾患が報告されており、その多くで有効な治療法は存在しない。ゲノム編集による遺伝子治療（ゲノム編集治療）は、現代医学の進歩において重要な役割を果たしており、将来的には難治性疾患や遺伝性疾患の治療として広く利用される可能性がある。申請者は、犬の遺伝性疾患をマウスで再現する研究を展開してきた。作出した疾患再現マウスは、犬の遺伝性疾患をゲノムレベルで再現しているため、犬のゲノム編集治療法の開発に活用することができる。本研究では、血液凝固異常症などを対象として、マウスでゲノム編集治療法を最適化し、犬症例のゲノム編集による治療を目指す。
