シナプスにおけるアミロイドβ蛋白産生機構を標的としたアルツハイマー病治療薬の開発

• 研究課題/領域番号: 24K02368
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分52020:神経内科学関連
• 研究機関: 京都大学
• 研究代表者: 葛谷 聡 京都大学, 医学研究科, 准教授 (30422950)
• 研究分担者: 荒木 望嗣 京都大学, 医学研究科, 特定准教授 (10452492) ; 金田 大太 医療法人さわらび会福祉村病院長寿医学研究所, 神経病理研究所, 副所長 (40564795)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2028-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 17,420千円 (直接経費: 13,400千円、間接経費: 4,020千円); 2027年度: 1,820千円 (直接経費: 1,400千円、間接経費: 420千円); 2026年度: 4,680千円 (直接経費: 3,600千円、間接経費: 1,080千円); 2025年度: 5,850千円 (直接経費: 4,500千円、間接経費: 1,350千円); 2024年度: 5,070千円 (直接経費: 3,900千円、間接経費: 1,170千円)
• キーワード: アルツハイマー病創薬 / アミロイドβタンパク質 / シナプス

研究開始時の研究の概要

認知症の代表疾患であるアルツハイマー病（AD）では発症の20年以上前より脳内でアミロイドβタンパク質（Aβ）の凝集、沈着が始まっており、早期からの先制治療の重要性が謳われている。昨年国内でも早期ADを対象とする抗Aβ抗体医薬が承認されたが、長期投与におけるコストと安全性の問題があり、今後は効果と安全性が高く、低価格な低分子化合物による新規抗Aβ薬の開発が急務である。本研究では申請者が発見したAβ産生抑制分子SV2Bを標的とする創薬開発の次のステップとして、１）SV2BのBACE1結合を介したAβ産生抑制機構の解明、２）SV2Bを標的とするAD創薬化合物の探索を目的とする。