成人自己炎症性疾患VEXAS症候群の病態解明およびCas13を用いた革新的遺伝子治療の開発

• 研究課題/領域番号: 24K02491
• 研究種目: 基盤研究(B)
• 配分区分: 基金
• 応募区分: 一般
• 審査区分: 小区分54020:膠原病およびアレルギー内科学関連
• 研究機関: 川崎医科大学
• 研究代表者: 向井 知之 川崎医科大学, 医学部, 教授 (00454421)
• 研究分担者: 近藤 英生 川崎医科大学, 医学部, 教授 (30379747) ; 井関 將典 川崎医科大学, 医学部, 講師 (30532353) ; 伊藤 達男 川崎医科大学, 医学部, 教授 (80789123) ; 清水 由梨香 川崎医科大学, 医学部, 助教 (80963355) ; 坂本 祐真 川崎医科大学, 医学部, 助教 (90865817)
• 研究期間 (年度): 2024-04-01 – 2027-03-31
• 研究課題ステータス: 交付 (2024年度)
• 配分額: 18,590千円 (直接経費: 14,300千円、間接経費: 4,290千円); 2026年度: 5,590千円 (直接経費: 4,300千円、間接経費: 1,290千円); 2025年度: 6,370千円 (直接経費: 4,900千円、間接経費: 1,470千円); 2024年度: 6,630千円 (直接経費: 5,100千円、間接経費: 1,530千円)
• キーワード: 自己炎症性疾患 / VEXAS症候群 / RNA編集

研究開始時の研究の概要

自己炎症性疾患は、遺伝子変異による疾患で、自然免疫の過剰活性化により全身性の炎症を呈する。VEXAS症候群は、体細胞変異により主に高齢者で発症する自己炎症性疾患である。UBA1遺伝子変異を持つ骨髄球系細胞の異常クローンが炎症病態に関与するが、その機序は不明である。本研究ではVEXAS症候群の病態解明を進め、病態特異的な治療法を開発する。また、配列特異的なRNA編集により変異細胞のみを特異的に除去する治療戦略を開発する。